Mycapssa（奥曲肽）
公司： Chiasma，Inc
.批准日期： 2020年6月26日
治疗：肢端肥大症
Mycapssa（奥曲肽）是生长抑素类似物奥曲肽的口服制剂，用于肢端肥大症的治疗。
2020年6月26日（全球新闻）-商业阶段生物制药公司Chiasma，Inc.（纳斯达克股票代码：CHMA）今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准将Mycapssa（奥曲肽）胶囊用于对奥曲肽或兰瑞肽有反应并耐受治疗的肢端肥大症患者的长期维持治疗。Mycapssa是FDA批准的第一个也是唯一的口服生长抑素类似物（SSA），也是FDA批准的第一个使用Chiasma瞬态渗透性增强剂（TPE®）技术的产品。肢端肥大症是一种罕见的慢性疾病，通常由垂体良性
肿瘤引起，其特征是过量产生生长激素和胰岛素样生长因子-1激素，经常通过长期繁重的注射治疗。如果不及时治疗，肢端肥大症会导致严重的，有时还会危及生命。该公司估计，在美国，大约有8,000名患者正在接受可注射的SSA疗法
Chiasma首席执行官Raj Kannan说：“获得Mycapssa的FDA批准对肢端肥大症患者和我们的TPE输送平台的验证代表了重大的治疗进步。” “我们感谢患者，医疗保健提供者，倡导者和临床试验研究人员以及我们为将Mycapssa带给肢端肥大症患者而勤奋工作的员工。当我们进入商业公司的下一个激动人心的阶段时，我们准备通过与医疗保健提供商合作，将Mycapssa带给可能从中受益的尽可能多的患者，在美国成功开展业务。”
Acromegaly Community，Inc.总裁Jill Sisco说：“患有肢端肥大症的人面临与注射疗法相关的许多挑战，需要新的治疗选择。整个肢端肥大症社区一直在等待口服治疗选择，这令人欣慰。看到FDA现在已经批准了第一种口服SSA治疗，有可能对肢端肥大症患者及其护理人员的生活产生重大影响。”
“对于肢端肥大症患者以及他们的医生和护士，FDA批准奥曲肽口服胶囊进入了一个新的治疗时代，”学术事务执行副总裁兼医学系主任MB，ChB和MACP的Shlomo Melmed说。 Cedars-Sinai的教师。“在过去的30年中，治疗医生已开始相信奥曲肽用于肢端肥大症的治疗，而口服替代疗法可以使患者避免与注射有关的许多文献记载的治疗负担。”
“关键的3期CHIASMA OPTIMAL临床试验的结果对肢端肥大症患者来说是令人鼓舞的，” CHIASMA OPTIMAL临床试验的主要研究者Susan Samson博士说，FRCPC和FACE。“基于CHIASMA OPTIMAL试验的数据显示，接受治疗的患者在治疗结束时能够将平均IGF-1水平维持在正常范围内，我相信口服奥曲肽胶囊对患有这种疾病的患者具有有意义的希望，并且将解决长期尚未满足的治疗需求。”
该公司预计Mycapssa将于2020年第四季度上市，但前提是FDA及时批准了已批准的NDA的计划制造补充。Chiasma计划扩大其面向客户的团队在销售，患者服务和市场准入方面的规模，大约有45名员工。为了帮助患者改用Mycapssa，Chiasma计划提供一系列的患者支持服务，范围从保险提供商和专业药房协助到提供患者支持以帮助Mycapssa无缝地融入日常生活。该公司认为，患者，医生，护士和付款人将欣赏Mycapssa所带来的巨大收益。为了确保患者能够广泛获得这项创新，Chiasma计划以美国增长最快的SSA为Mycapssa定价。
FDA对Mycapssa的批准基于奥曲肽胶囊的随机，双盲，安慰剂对照，为期9个月的3个月CHIASMA OPTIMAL临床试验的阳性结果，该试验符合主要终点和所有四个次要终点，以及来自Chiasma Mycapssa的所有3期临床试验的所有安全性数据。MYCAPSSA处方信息中描述了以下重要的不良反应：胆石症和胆石症的并发症；高血糖和低血糖；甲状腺功能异常；心功能异常；以及维生素B12含量降低和希林（Schilling）测试异常。
CHIASMA OPTIMAL全球第三阶段试验
CHIASMA OPTIMAL试验是一项与FDA达成SPA协议的奥曲肽胶囊的随机，双盲，安慰剂对照，为期9个月的3阶段3期临床试验。该试验招募了56名成年肢端肥大症患者，他们的疾病由可注射的生长抑素类似物（奥曲肽或兰瑞肽）根据IGF-1的水平进行生化控制，IGF-1是生长激素（GH）增加的副产物，是由肢端肥大引起的（平均IGF-1≤1.0） ×正常上限（ULN））。根据当时的IGF-1升高值≥1.3×ULN，患者在上一次外科手术后也证实了肢端肥大活动。患者以1：1基础随机分配到奥曲肽胶囊或安慰剂中。患者的剂量从每天40毫克（每天一粒胶囊，晚上一粒胶囊）滴定至每天最高80毫克（每天两粒胶囊，晚上两粒胶囊）。在试验过程中，在任一治疗组中符合预定戒断标准或因任何原因中断口服治疗的患者均被视为治疗失败，恢复为最初的注射治疗，并在其余试验中进行监测。试验的主要终点是在最后两个月的IGF-1水平≤1.0×ULN的平均值下测得的在9个月，双盲，安慰剂对照期间结束时保持生化反应的患者比例（在第34和36周进行评估）。分层二级端点包括：与筛查相比，在第36周维持GH反应的患者比例；丧失反应的时间：连续2次就诊的IGF-1> 1.0×ULN；失去反应的时间：连续2次就诊的IGF-1≥1.3×ULN；和需要恢复到先前治疗的患者比例。如先前宣布的，CHIASMA OPTIMAL达到了主要端点和所有次要端点。
关于米卡普萨
适应症和用途
口服Mycapssa（奥曲肽）缓释胶囊是一种生长抑素类似物，适用于对奥曲肽或兰瑞肽有反应并耐受治疗的肢端肥大症患者，可以长期维持治疗。
禁忌
症对奥曲肽或Mycapssa的任何成分过敏。Mycapssa可能引起严重的过敏反应，包括过敏性休克。
重要安全信息
警告和注意事项
可能会发生胆囊异常。定期监控。如果怀疑有胆石症并发症，请中止治疗。
可能发生低血糖或高血糖症。建议监测血糖，可能需要调整抗
糖尿病治疗。
可能会出现甲状腺功能减退。定期监测甲状腺水平。
可能出现心动过缓，心律不齐或传导异常。使用具有心动过缓作用的药物治疗可能需要调整。
在一些接受奥曲肽的患者中观察到维生素B12水平降低和Schilling测试异常。在治疗期间监测维生素B12的水平。
不良反应
最常见的不良反应（发生率> 10％）是恶心，腹泻，头痛，关节痛，乏力，多汗症，周围肿胀，血糖升高，呕吐，腹部不适，消化不良，鼻窦炎和骨关节炎。
药物相互作用
与MYCAPSSA一起使用时，以下药物需要监测和可能的剂量调整：环孢素，胰岛素，口服降糖药，β受体阻滞剂，溴隐亭。
当MYCAPSSA与口服避孕药联合使用时，建议女性使用替代的非激素避孕方法或备用方法。
妊娠
建议对意外怀孕的可能性的绝经前女性。
关于肢端肥大症
当垂体的良性
肿瘤产生过多的生长激素时，通常会发生肢端肥大症，最终导致严重的健康问题。肢端肥大症的常见特征是面部变化，剧烈头痛，关节痛，视力受损以及手，脚，舌头和内脏器官肿大。与肢端肥大症发展相关的严重健康状况包括2型
糖尿病，高血压，呼吸系统疾病以及心脏和脑血管疾病。该公司估计在美国大约有8,000名成人肢端肥大症患者接受生长抑素类似物的长期治疗。
关于恰斯玛
Chiasma专注于开发口服治疗并使其商业化，以改善面临与现有治疗罕见和严重慢性疾病相关的挑战的患者的生活。通过使用其瞬态渗透性增强剂（TPE®）技术平台，Chiasma致力于开发目前仅以注射剂形式提供的口服药物。2020年6月26日，Chiasma获FDA批准Mycapssa用于对奥曲肽或兰瑞肽有反应并耐受治疗的肢端肥大症患者的长期维持治疗。Mycapssa是FDA批准的第一个也是唯一的口服生长抑素类似物。Chiasma的总部位于马萨诸塞州尼德姆，在以色列设有全资子公司。Mycapssa，TPE和CHIASMA是Chiasma的注册商标。
