威尔逊氏病新药Cuvrior（曲恩汀四盐酸盐）片剂FDA获批
编辑：印度博生药房
收录时间：2022-05-11
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公司： Orphalan SA
批准日期： 2022 年 4 月 28 日
治疗：威尔逊氏病
Cuvrior (trientine tetrahydrochloride) 是一种铜螯合剂，适用于治疗脱铜且对青霉胺耐受的稳定威尔逊病成年患者。
法国巴黎，2022 年 5 月 2 日 – Orphalan SA（“Orphalan”或“本公司”），一家国际孤儿药开发和商业化公司，今天宣布美国食品公司批准 Cuvrior™，一种新的曲恩汀盐（曲恩汀四盐酸盐）和药物管理局 (FDA)。Cuvrior ™被批准用于治疗脱铜且对青霉胺耐受的稳定威尔逊病成年患者。青霉胺目前在美国被批准作为威尔逊氏病的一线治疗药物，约有三分之一的患者出现不耐受。
Orphalan 最近完成了一项全球 III 期试验 CHELATE，该试验通过证明 Cuvrior ™不劣于由非铜蓝蛋白铜 (NCC) 测量的青霉胺，达到了其主要疗效终点。在与 FDA 协商后，使用基于总血清铜蛋白形态的测定来测量这一主要疗效终点。
威尔逊病是一种罕见的遗传性铜转运疾病，主要影响肝脏和大脑。Orphalan 以 Cuprior ®的名义在欧洲将其曲恩汀四盐酸盐产品商业化，并预计于 2023 年初在美国推出已被 FDA 授予孤儿药指定的 Cuvrior ™。该批准是在新药申请 (NDA) 提交之后获得的为公司去年的产品。
Orphalan 首席执行官 Naseem Amin 博士评论说：“我们很高兴我们的产品 Cuvrior ™获得批准，它为威尔逊病患者提供了一种耐受性良好且有效的选择。在 Orphalan，我们致力于提供创新疗法，我们的药物 Cuprior® 已在欧洲国家获得批准，我们期待在美国推出 Cuvrior™，因为我们计划进一步提交产品以使我们的产品可用于 全球患者。”
威尔逊病协会科学事务副总裁 Mary L Graper 补充说：“威尔逊病是一种影响全球患者的毁灭性疾病，因此仍然非常需要创新的新疗法。Orphalan 的 Cuvrior ™的批准非常有希望，并且反映了 Orphalan 以患者为导向的方法。这标志着多年工作的高潮，是一个重要的时刻，为受这种疾病影响的患者带来了新的希望。”
耶鲁大学威尔逊病卓越中心主任、医学博士 Michael Schilsky 教授说：“作为一名医生，我亲眼目睹了威尔逊病如何影响患者的生活，到目前为止，很少有有效的长期提供长期治疗方案。Orphalan 的 Cuvrior ™获得 FDA 的批准得到了 Orphalan 多中心、多国 CHELATE 试验的积极数据的支持——这是第 一个新的曲恩汀盐与青霉胺的头对头对照研究。对于有需要的患者，Cuvrior™ 代表了一种耐受性良好且有效的替代青霉胺，即目前的护理标准。”
1Weiss KH 等人。口服螯合剂治疗威尔逊病患者的疗效和安全性。临床胃肠肝素。2013 年 8 月；11(8):1028-35.e1-2。
关于曲恩汀四盐酸盐
Trientine tetrahydrochloride 是一种口服曲恩汀制剂。在美国，曲恩汀四盐酸盐已被授予孤儿药资格，用于治疗对青霉胺不耐受的威尔逊病患者。它已根据 505(b)(2) 途径获得批准，用于治疗成功脱铜并耐受青霉胺的成年稳定威尔逊病患者。505(b)(2) 监管途径是一种新药申请 (NDA)。
关于 Orphalan
Orphalan 是一家国际孤儿药开发和商业化公司。该公司为患有孤儿病的人提供全球创新疗法，是该领域的先驱。Orphalan 成立于 2011 年，并推出了 Cuprior®。在欧洲拥有自己的商业组织。
资料来源：Orphalan
发布时间：2022 年 5 月
