鲁索替尼大大改善了骨髓纤维化患者生存期

编辑:印度博生药房 收录时间:2020-05-25 浏览量:
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  骨髓纤维化(MF)是一种血液癌症,被称为骨髓增生性肿瘤,本质上是慢性和进行性的。它涉及产生血细胞的骨髓细胞的异常发育和功能,并导致骨髓中瘢痕组织的形成。当骨髓结疤时,它不能产生足够数量的血细胞。
 
  骨髓纤维化可引起贫血,脾脏和肝脏肿大,疲劳和其他问题。在某些MF患者中,病情发展为急性骨髓性白血病,这是一种侵袭性白血病。骨髓纤维化在美国很少见,约有18,000人受其影响。尽管它可以发生在任何年龄,但最常见于65岁以上的人群。

鲁索替尼
 
  当MF自行发展(而不是另一种骨髓疾病的结果)时,称为原发性骨髓纤维化。骨髓纤维化也可能是由于其他骨髓疾病的恶化所致,例如真性红细胞增多症和原发性血小板增多症。
 
  JAK1/JAK2细胞途径已证明参与MF的发展活动。随后,研究人员开发出了可阻断JAK1/JAK2途径活性,降低或阻止由其活性引起的负面影响的药物。
 
  最近评估了一项称为COMFORT1试验的长期结果,以确定鲁索替尼作为治疗MF的持续有效性。该试验包括309名MF患者。一组最初用鲁索替尼治疗,另一组接受安慰剂(非活性替代品)作为初始治疗。接受安慰剂的患者被允许转到鲁索替尼组,并在指定时间段或脾脏体积持续增加的情况下接受鲁索替尼治疗。
 
  今年ASCO报告的COMFORT1试验的随访时间为5年。

  在开始治疗后约6个月,最初接受鲁索替尼治疗的患者的脾脏体积平均减少了31.6%;脾脏体积减少的中位数持续时间至少为35%,约为3.5年。
 
  在5年时,尚未达到最初接受鲁索替尼治疗的患者的中位总体生存率。
 
  然而,与最初接受安慰剂的患者相比,最初接受鲁索替尼治疗的患者在5年时的总生存率显着提高,尽管最终所有患者均获准接受鲁索替尼治疗。
 
  在用鲁索替尼治疗6个月后,平均血红蛋白(部分红细胞)和血小板的水平在大约5年内保持稳定。
 
  鲁索替尼的耐受性一般良好。
 
  这些结果表明,即使在开始治疗后的5年内,鲁索替尼仍可显着改善骨髓纤维化患者的长期结局。


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