鲁索替尼延长原发性骨髓纤维化的生存时间
编辑：印度博生药房
收录时间：2020-05-25
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Jakafi(
鲁索替尼)是一种激酶抑制剂，抑制JAKs中的JAK1和JAK2，这些JAK酶介导多种对造血和免疫功能重要的细胞因子和生长因子。骨髓纤维化就是一种与JAK1和JAK2信号传导通路失调的骨髓增生
肿瘤疾病。
骨髓纤维化是一种慢性疾病，其特征在于异常的血细胞发育和骨髓中瘢痕组织的形成。骨髓纤维化的症状可能包括疲劳，呼吸急促，腹部不适，肋骨下疼痛，感觉饱满，肌肉和骨骼疼痛，瘙痒和盗汗。大多数骨髓纤维化患者的脾脏肿大，许多人肝脏肿大。
对于患有骨髓纤维化症状的人，以前的治疗方法包括输血，药物治疗，放射治疗，切除脾脏的手术或干细胞移植。
鲁索替尼是首个被批准用于骨髓纤维化的药物。它是口服的，可抑制导致骨髓纤维化的两种酶（JAK1和JAK2）。
当前的研究招募了来自美国89个中心的309名患者。患者患有中度2或高危骨髓纤维化。一半接受鲁索替尼，一半接受安慰剂。
在鲁索替尼组中，有42％的患者脾脏大小明显减少（体积减少了35％或更多），而在安慰剂组中，则只有不到1％的患者出现脾脏缩小。
鲁索替尼组的46％的患者和安慰剂组的5％的患者的总症状评分降低了50％或更多。
大约一年后，鲁索替尼组的患者中有8％死亡，而安慰剂组的患者中有16％死亡。
与安慰剂组相比，鲁索替尼组贫血和低血小板计数更为常见，但通常可以解决。
鲁索替尼不能逆转骨髓纤维化对骨髓造成的损害。
这些结果表明，鲁索替尼可改善中度或高度风险的骨髓纤维化患者的质量和寿命。对于这种情况的患者，这是重要的新治疗选择。
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