来那度胺减少要骨髓增生的输血问题吗？
编辑：印度博生药房
收录时间：2020-06-06
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骨髓增生异常综合症（MDS）是指一组在患者的骨髓中产生过多未成熟血细胞的疾病。可以是红细胞，白细胞或血小板的血细胞倾向于保持未成熟状态，因此不能执行其预期功能。
来那度胺，这款药物减少了依赖于红细胞输注但不适合促红细胞生成剂的低风险，非del（5q）骨髓增生异常综合症患者的输血需求。
研究人员最近进行了一项III期国际临床试验，以评估
来那度胺在MDS患者中的有效性，该患者依赖于RBC输血来维持足够的RBC水平。患者具有较低风险的非del（5q）MDS；依赖于RBC输血；并且不符合或不响应促红细胞生成剂。
该试验包括239例接受来那度胺或安慰剂治疗的患者。
来那度胺治疗的患者中有将近27％的患者至少需要8周不进行RBC输血，而接受安慰剂的患者只有2.5％。
有反应的患者不需要RBC输注的中位时间将近31周。
在最终对来那度胺治疗有反应的患者中，有90％在治疗16周内有反应。
在开始治疗后第112天进行评估时，接受来那度胺治疗的患者输注的红细胞比接受安慰剂的患者少。
至少在8周内没有进行RBC输血的患者报告了健康生活质量（HRQoL）指标的显着改善。
与来那度胺治疗相关的最常见的副作用是白细胞和血小板水平低。
研究人员得出结论：“在26.9％的依赖RBC输血的低风险非del（5q）骨髓增生异常综合征患者中，来那度胺的产量持续[消除了对RBC的需求]，这些患者不适合或难于促红细胞生成素刺激剂。对来那度胺的反应与HRQoL改善有关。紧急治疗中出现的不良事件数据与来那度胺的已知安全性一致。
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