6种治疗糖原累积病(GSD)的药物
编辑：印度博生药房
收录时间：2021-12-14
浏览量：
糖原累积病（Glycogen storage disease，GSD）又称为糖原贮积症（GSD），是原代谢基因缺陷引起的糖原代谢酶活性缺陷的一组遗传性疾病，其遗传方式主要为常染色体隐性遗传，少数为X-连锁隐性遗传和常染色体显性遗传。
患者可表现为生长迟缓、肌痉挛、惊厥、反复鼻出血、腹泻、呕吐等多种症状。
治疗药物
1、艾而赞（拉罗尼酶）Aldurazyme（Iduronidase）——酶替代疗法
拉罗尼酶又译为α-L-艾杜糖醛酸酶，可用于治疗粘多糖贮积症（MPS）I型，以静脉输注的形式给药。
2、艾杜糖硫酸酯酶（Idursulfase）——酶替代疗法
艾杜糖硫酸酯酶商品名Elaprase，是用于治疗粘多糖贮积症（MPS）Ⅱ型的药物。
3、别嘌醇（Allopurinol）
高尿酸血症的患者可通过服用别嘌醇减少尿酸合成。
4、非格司亭（Filgrastim）
非格司亭（Filgrastim）是用于治疗血液中性粒细胞低的药物，可用于化疗、造血干细胞移植、骨髓移植。
5、来格司亭（Lenograstim）
来格司亭（Lenograstim）商品名Granocyte，作用于骨髓中的粒细胞系祖细胞，促进其向中性粒细胞分化和增殖。
6、Nexviazyme（Avalglucosidase alfa-ngpt）艾夫糖苷酶
Nexviazyme用于治疗1岁及以上的晚发性庞贝病（late-onset Pompe disease，LOPD）患者。
