多发性硬化症(Multiple Sclerosis,MS)又称多发性硬化,是是一种免疫介导的中枢神经系统慢性炎性脱髓鞘性疾病。常见症状包括视力下降、复视、肢体感觉障碍、肢体运动障碍等。尽管最终可能导致某种程度功能障碍,但大多数预后较乐观。
2018年5月11日,中国国家卫生健康委员会等5部门联合制定了《第一批罕见病目录》,多发性硬化被收录。
治疗药物
1、甲泼尼龙(Methylprednisolone,MPL)
即甲基强的松龙:皮质类固醇药物,用于抑制免疫系统和减少炎症。
2、干扰素-β-1a(interferon-β-1a,IFN-β-a)
干扰素-β-1a是一种细胞因子干扰素用于治疗家族多发性硬化(MS)。
3、干扰素-β-1b(interferon-β-1b,IFN-β-b)
4、格拉替雷(Glatiramer)
也称为Copolymer 1,Cop-1或Copaxone,是用于治疗多发性硬化症的一种免疫调节药物。
5、米托蒽醌(Mitoxantrone)
6、那他珠单抗(Natalizumab)
那他珠单抗是一种选择性粘附分子抑制剂,其可阻止α4整合,且能促进外周血淋巴细胞迁移到中枢神经系统。
7、芬戈莫德(Fingolimod)
别名芬戈利德,商品名Gilenya,主要用于治疗多发性硬化症(MS)。
8、Zeposia(Ozanimod)
Zeposia是第2代口服选择性鞘氨醇1-磷酸(S1P)受体调节剂,能够有选择性地与S1PR1和S1PR5受体亚型结合。
11、阿仑单抗(Alemtuzumab)
治疗慢性淋巴细胞性
白血病(CLL)和多发性硬化症的药物。
12、Ocrevus(Ocrelizumab)奥瑞/奥美珠单抗
Ocrelizumab是一种人源化的抗CD20单克隆抗体。它针对B淋巴细胞的CD20标志物,因此是一种免疫抑制药物。
13、利妥昔单抗(美罗华)Rituximab(Rituxan)
利妥昔单抗是针对蛋白质CD20的嵌合单克隆抗体,用于治疗进展性/原发性/复发性多发性硬化。
14、西尼莫德(Siponimod)Mayzent
西尼莫德/西波尼莫德是一种选择性1-磷酸鞘氨醇(S1P)受体特定亚型的调节剂,其用于多发性硬化(MS),在治疗继发性进行性多发性硬化症(SPMS)。
15、克拉屈滨(Cladribine)
作为嘌呤类似物,克拉屈滨是一种合成化学疗法剂,用于治疗的多毛细胞白血病(HCL),B细胞慢性淋巴细胞性白血病和复发-缓解型多发性硬化症(RRMS)。
16、拉喹莫德(Laquinimod)
拉喹莫德是一种实验性免疫调节剂,以治疗多发性硬化症(MS)。
18、Ponvory(Ponesimod)
Ponesimod是一款口服S1P1(特异性鞘氨醇-1-磷酸受体1)调节剂。
19、Ampyra(dalfampridine)氨吡啶缓释片(4-氨基吡啶)
氨吡啶(fampridine)是一种钾通道阻滞剂,它通过改善跨脱髓鞘神经元的脉冲传导,来增强神经功能,用于改善多发性硬化患者的步行能力。