5款治疗黏多糖贮积症(MPS)的药物
编辑：印度博生药房
收录时间：2021-12-17
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黏多糖贮积症（Mucopolysaccharidosis，MPS）是一组因黏多糖降解酶缺乏的疾病，使酸性黏多糖不能完全降解，导致黏多糖积聚在机体不同组织，产生骨骼畸形，智能障碍、肝脾增大等一系列临床症状和体征。
目前这类疾病可分为黏多糖贮积症I型、II型、III型、IV型、VI型、VII型、IX型，共7种类型和数种亚型。
治疗药物
1、Aldurazyme（Iduronidase）拉罗尼酶（α-L-艾杜糖醛酸酶）
α-L-艾杜糖醛酸酶（L-iduronidase,alpha-L-iduronidase,laronidase)可用于治疗粘多糖贮积症（MPS）I型，糖胺聚糖在溶酶体中积累并在身体的许多不同组织中引起实质性疾病。
2、Elaprase（Idursulfase）艾杜糖硫酸酯酶
Elaprase用于治疗粘多糖贮积症（MPS）Ⅱ型（亨特综合征）。
3、Vimizim（elosulfase alfa）唯铭赞（依洛硫酸酯酶α）
用于治疗罕见病黏多糖贮积症IVA型（MPS IVA），也被称为Morquio综合征A型（Morquio A syndrome）。
4、Hunterase(Idursulfase-beta)艾度硫酸酯酶-β
Hunterase是重组人艾度糖醛酸-2-硫酸酯酶（IDS）酶替代疗法。
5、Izcargo（pabinafusp alfa）
Izcargo是一款重组艾杜糖醛酸硫酸酯酶（IDS）替代疗法，能够穿越血脑屏障的酶替代疗法。
