多发性骨髓瘤(Multiple myeloma,MM)是由于骨髓内浆细胞异常增生而引起的一种恶性
肿瘤疾病,其
肿瘤细胞起源于骨髓中的浆细胞,而浆细胞是B淋巴细胞发育到最终功能阶段的细胞。因此多发性
骨髓瘤可以归到B淋巴细胞
淋巴瘤的范围。
其临床表现多种多样,典型表现有骨骼损害、贫血、肾功能损害、高钙血症、高黏滞综合征、感染和出血倾向。
治疗多发性骨髓瘤越来越多的使用靶向治疗,靶向治疗也可称为分子靶向治疗,
靶向药物精准作用于癌细胞上或癌细胞内的特定分子(如蛋白质)。
治疗药物
一、蛋白酶抑制剂:是一种阻断蛋白酶体的靶向疗法。蛋白酶体是一组特殊的蛋白质,称为癌细胞需要生长的酶。
1、Velcade(Bortezomib)硼替佐米
硼替佐米(Bortezomib)是一种用于治疗多发性骨髓瘤的蛋白酶体抑制剂。
2、Kyprolis(Carfilzomib)卡非佐米
卡非佐米(Carfilzomib)是一种新的蛋白酶体抑制剂,有时用于治疗复发或不再对治疗有反应的多发性骨髓瘤。
伊沙佐米(Ixazomib)是一种新的蛋白酶体抑制剂,与
来那度胺和地塞米松联合使用。
4、Farydak(Panobinostat)帕比司他
帕比司他(Panobinostat)是一种HDAC抑制剂,可用于治疗已接受硼替佐米和免疫调节剂治疗的患者。
二、免疫调节药物:免疫调节药物可以增强免疫系统,因此它们也是一种免疫疗法。
5、沙利度胺(Thalidomide)
沙利度胺是免疫调节药物和抗血管生成剂,抗血管生成剂可防止肿瘤发生新血管。
7、Pomalyst(Pomalidomide)泊马度胺
三、单克隆抗体(单抗):是在实验室中制造的免疫系统蛋白质(称为抗体)的人造版本,单克隆抗体阻断癌细胞外部的靶标。
9、Empliciti(Elotuzumab)埃罗妥珠单抗
埃罗妥珠单抗(Elotuzumab)是一种抗SLAMF7蛋白的单克隆抗体,可用于治疗多发性骨髓瘤。
10、Sarclisa(Isatuximab-irfc)
Isatuximab(SAR650984)是一种IgG1嵌合单克隆抗体(mAb),与多发性骨髓瘤(MM)细胞
CD38受体上的一个特定表位结合。
11、Blenrep(belantamab mafodotin-blmf)
GSK2857916,是一种靶向B细胞成熟抗原(BCMA)的抗体药物偶联物(ADC),是BCMA靶向疗法。
12、Xpovio(selinexor)
塞利尼索(selinexor)是口服选择性核输出蛋白抑制剂(SINE),抑制肿瘤细胞的增殖。
13、Pepaxto(melphalan flufenamide)美法仑氟苯酰胺
Melphalan flufenamide,又名melflufen(美氟芬)能够提高烷化剂美法仑在细胞内的浓度,杀伤MM细胞的能力比其携带的烷化剂高50倍。
14、Abecma(idecabtagenevicleucel)
Abecma(ide-cel)是靶向B细胞成熟抗原(BCMA)的定向嵌合抗原受体(CAR)T细胞免疫疗法。