3种治疗先天性胆汁酸合成障碍(IEBAS)的药物
编辑:印度博生药房
收录时间:2021-12-31
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先天性胆汁酸合成障碍(Inborn errors of bile acid synthesis,IEBAS)是一种罕见的遗传代谢性疾病,由于合成两种主要胆汁酸所必需的酶存在遗传缺陷,而引起先天性胆汁酸合成障碍。
主要表现为高结合胆红素血症、神经系统病变及脂溶性维生素吸收不良等。
早期明确诊断,积极治疗,一般预后良好。
治疗药物
胆酸(Cholic acid)是一种主要的胆汁酸,胆酸和鹅去氧胆酸一起是肝脏产生的两种主要胆汁酸之一,它是由胆固醇合成的,胆酸和鹅去氧胆酸是最重要的人胆汁酸。
1、CHOLBAM(Cholic Acid Capsules)胆酸胶囊
Cholbam(胆酸胶囊)治疗因单一合成酶缺陷引起的胆汁酸合成障碍(bile acid synthesis disorders)和包括Zellweger综合症在内的过氧化物酶障碍(peroxisomal disorders)。
奥贝胆酸(Obeticholic acid)是一种法尼酯X受体(FXR)激动剂。FXR是胆汁酸、炎性、纤维化和代谢途径的关键调节。
3.Ursodiol(Ursodeoxycholic acid,UDCA)熊去氧胆酸
熊去氧胆酸(UDCA),商品名Ursodiol,可用于治疗胆结石、用于治疗原发性胆汁性胆管炎(原发性胆汁性肝硬化PBC)、改善囊性纤维化患者的胆汁流量、先天性胆汁酸合成障碍、脂肪肝、各型肝炎等。