2种可以治疗尼曼匹克病(NPD)的药物
编辑：印度博生药房
收录时间：2022-03-30
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尼曼-匹克病（Niemann-PickDisease，简称NPD）又被称为鞘磷脂胆固醇脂沉积症，是一个常染色体隐性遗传、多系统受累的糖脂代谢病症。其具体临床症状为脾脏肿大、各类神经功能障碍和鞘磷脂贮积。
尼曼-匹克病分成4种类型：
尼曼-匹克病A型：婴儿型，多在出生后3～6月内发作。
尼曼-匹克病B型：内脏型（非神经型），婴幼儿或儿童期发作，病程进展慢，脾脏肿大突出。
尼曼-匹克病C型：幼年型（慢性神经型），包括C1型（占C型的95％）和C2。
尼曼-匹克病D型：Nova-scotia型，发作与C型尼曼-匹克病相同。
治疗药物
1、Miglustat（Zavesca）泽维可(麦格司他/美格鲁特）
Miglustat商品名Zavesca，是一类口服小分子药物，功效是能够抑制防葡萄糖脑苷脂的产生，是第一个被准许用以治疗C型尼曼-匹克病（NPC）病人进行性神经系统并发症的治疗药物。
2、Xenpozyme（olipudasealfa）
Xenpozyme是一类人体酸性鞘磷脂酶重组蛋白，用以代替缺少或有缺陷的酸性鞘磷脂酶（ASM）。
