司美替尼使儿童神经纤维瘤缩小
编辑：印度博生药房
收录时间：2020-06-02
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来自2期临床试验的结果表明，药物司美替尼可以改善患有遗传性1型神经纤维瘤病（NF1）的儿童的结局。在该试验中，司美替尼抑制了由NF1引起的无法手术的肿瘤，称为丛状神经纤维瘤，儿童在接受治疗后疼痛减轻，功能改善，整体生活质量得到改善。
到目前为止，尚无针对患有NF1和丛状神经纤维瘤的儿童的有效药物疗法，寻找能够帮助他们的药物一直是漫长的旅程。儿科
肿瘤科，负责制定和协调该试验。虽然这还不能治愈，但这种治疗方法正在缩小肿瘤，并使儿童感觉更好，生活质量更高。
该试验于2015年和2016年招募了50名3至17岁的NF1相关丛状神经纤维瘤儿童。该肿瘤最常见的症状是容貌，强度和活动范围受限以及疼痛。这些孩子在28天的周期中每天两次口服塞来替尼，并且至少每四个周期进行一次评估。研究人员使用了一种新颖的方法来评估针对每个患者特定的肿瘤相关症状的结局，而此前尚未有针对NF1神经纤维瘤的临床试验进行过。
截至2019年3月，已有35名儿童或70％的儿童确认了部分缓解（≥20％的肿瘤体积缩小），其中大多数儿童维持这种缓解超过一年。经过一年的治疗，儿童的疼痛程度有所降低，并且在日常功能，整体生活质量，力量和运动范围方面对疼痛的干预具有临床意义的改善。
