Ayvakit首个用于治疗罕见基因改变的GIST
编辑：印度博生药房
收录时间：2020-09-17
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由特定基因改变引起的胃肠道间质瘤（GIST）的人有一种新的
靶向药物可供选择。
在患有GIST的人中，
肿瘤最常见于胃和小肠，但也可能在胃肠道内或附近的任何地方发现。在某些人中，GIST可以单独接受手术治疗。但是，如果无法通过手术完全切除
肿瘤或将肿瘤扩散到身体的其他部位（已转移），则靶向治疗是一种标准治疗方法。
1月9日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了阿伐普替尼（Ayvakit）用于某些GIST成人，其肿瘤的PDGFRA基因一部分称为外显子18发生了改变。这些改变中最常见的称为D842V突变。该批准仅适用于那些无法通过手术切除或已扩散到身体其他部位的肿瘤。
尽管他们的肿瘤通常会在几年内对这种药物产生抗药性，但大多数GIST患者可以用一种称为
伊马替尼（
Gleevec）的
靶向药物有效治疗一段时间。在使用
伊马替尼治疗期间疾病进展的GIST患者仍可能受益于类似药物，包括
舒尼替尼（Sutent）。
在导致Ayvakit尼获批的小型临床试验中，有这种突变的参与者肿瘤中有84％缩小或完全消失。另有12％的肿瘤停止生长。
