杜氏肌营养不良症（（DMD））新药Vamorolone
编辑：印度博生药房
收录时间：2020-09-28
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一种新药可能通过提供具有明显副作用的高剂量糖皮质激素替代品，为患有进行性神经肌肉疾病杜兴氏肌营养不良症（DMD）的年轻男孩带来希望。Vamorolone是一种抗炎类固醇，与所有33种皮质类固醇药物不同，因为它与人体的糖皮质激素受体有明显的相互作用。
为年轻患者提供了一种潜在的治疗选择，它可以减少大剂量类固醇（如强的松或地弗拉斯科特）的治疗所产生的副作用，同时保留这类药物的治疗益处。目前，类固醇疗法是唯一已显示出减缓DMD疗效的方法，DMD是一种不可逆的，逐渐发展的肌肉疾病，逐渐增强了男孩的生长发育。
DMD是一种严重的肌营养不良症，是由于遗传上无法产生肌营养不良蛋白而引起的，肌营养不良蛋白是一种保护骨骼肌和心肌不受正常收缩和松弛引起的伤害的蛋白质。这种疾病是由X染色体突变引起的，主要影响男孩。没有治愈方法。
