Larotrectinib的效果是什么？

问题解答

Larotrectinib（硫酸拉罗替尼）是一种口服TRK抑制剂，它的效果主要体现在治疗携带神经营养酪氨酸受体激酶（NTRK）融合基因的实体瘤患者上。以下是一些关于Larotrectinib效果的具体信息：

1. **高缓解率**：在临床试验中，Larotrectinib在成人和儿童NTRK基因融合癌症中显示出高缓解率，包括中枢神经系统癌症。

2. **持续缓解时间**：Larotrectinib治疗的患者中，有持续缓解时间超过3年的案例。

3. **生活质量改善**：使用Larotrectinib治疗的大多数成人和儿童及婴儿的生活质量有迅速的、具临床意义且持续的改善。

4. **长期数据证实**：Larotrectinib在所有肿瘤类型和年龄的TRK融合肿瘤患者中，持续临床获益超过4年，达到75%的总体缓解率（ORR）和49.3个月的中位缓解持续时间（DoR）。

5. **对晚期肺癌患者效果显著**：Larotrectinib对携带NTRK基因融合的晚期肺癌患者显示出高度活性，具有快速、持久的反应，延长了生存期，并且包括那些有中枢神经系统转移的患者。

6. **不受肿瘤类型或患者年龄限制**：Larotrectinib对TRK融合阳性患者表现出显著且持续的抗肿瘤疗效，该效果不受肿瘤类型或患者年龄的限制。

7. **FDA批准**：美国FDA基于Larotrectinib在成人和儿童多种类型的实体瘤中75%的总体缓解率（包括22%完全缓解和53%部分缓解）批准了该药物。

综上所述，Larotrectinib作为一种“不限癌种”的疗法，为NTRK基因融合的癌症患者提供了一种新的治疗选择，并显示出了显著的疗效和良好的安全性。

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