急性髓系白血病、胆管癌以及骨髓增生异常综合征等疾病中，部分患者会检测到IDH1基因突变。随着分子检测在肿瘤治疗中的应用越来越普遍，针对特定突变靶点的药物也开始受到更多关注。
艾伏尼布（Ivosidenib）是一种口服IDH1抑制剂，主要通过抑制突变IDH1酶活性，减少异常代谢产物2-HG的产生，从而帮助恢复细胞分化过程。它并不是普通化疗药，而是针对IDH1突变人群的靶向治疗药物。
从目前获批适应症来看，艾伏尼布可用于IDH1突变相关的急性髓系白血病，也可用于既往接受过治疗的局部晚期或转移性胆管癌，以及复发或难治性骨髓增生异常综合征等方向。具体是否适合，还需要先明确患者是否存在相应IDH1突变。
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