作为一种PARP抑制剂，尼拉帕利可通过阻断DNA修复相关酶，诱导癌症细胞死亡，从而抑制或减慢肿瘤生长。在一项纳入在553例复发性卵巢癌、输卵管癌以及原发性腹膜癌患者的随机试验中，研究了尼拉帕利的安全性和有效性。结果在携带BRCA种系突变的患者中，服用尼拉帕利的中位无进展生存期为21个月，比安慰剂多15.5个月。
在无BRCA种系突变的患者，服用尼拉帕利的中位无进展生存期为9.3个月，比安慰剂多5.4个月。贫血，血小板减少，中性白细胞或白细胞减少，心悸，恶心，便秘，呕吐，腹痛/腹胀，粘膜炎，腹泻，消化不良，口干，乏力，食欲不振，尿路感染等是尼拉帕利的常见副作用。
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