重症肌无力( Myasthenia Gravis,MG)是一种慢性,自身免疫性的神经肌肉疾病,常见于40岁以下的女性和60岁以上的男性。会导致身体不同部位的肌肉无力,最常受影响的肌肉是眼睛,面部和吞咽的肌肉,可能导致双重视力,眼睑下垂,说话困难,行走困难。
全身性重症肌无力(Generalized Myasthenia Gravis,GMG)的患者具有更严重的疾病形式。
大多数重症肌无力患者过着相对正常的生活并且具有正常的预期寿命。
手术治疗: 重症肌无力患者通常胸腺较大或发展为胸腺瘤,胸腺切除术是一种治疗重症肌无力的手术方法。如果呼吸肌变得非常弱,可能需要机械通气。
血浆去除术和静脉注射免疫球蛋白:这些疗法可能是重症肌无力严重病例的选择。个体可以在其血浆(血液中的液体成分)中具有攻击神经肌肉接头的抗体。这些治疗方法可以去除破坏性抗体,尽管它们的有效性通常只持续数周至数月。
这些药物可减缓神经肌肉接头处乙酰胆碱的分解,从而改善神经肌肉传递和增加肌肉力量。
1、新斯的明(Neostigmine)
甲基硫酸新斯的明,常用的一种乙酰胆碱酯酶抑制剂,多用于重症肌无力及腹部手术后的肠麻痹,可直接改善肌肉功能。
2、吡啶斯的明(Mestinon)
吡斯的明,美斯地浓。为可逆性的胆碱酯酶抑制剂,能抑制胆碱酯酶的活性,使胆碱能神经末梢释放的乙酰胆碱破坏减少,突触间隙中乙酰胆碱积聚,出现毒覃碱样(M)和烟碱样(N)胆碱受体兴奋作用。此外,对运动终板上的烟碱样胆碱受体(N2受体)有直接兴奋作用,并能促进运动神经末梢释放乙酰胆碱,从而提高胃肠道、支气管平滑肌和全身骨骼肌的肌张力,作用虽较”溴化新斯的明”弱但维持时间较久。
这些药物通过抑制异常抗体的产生来改善肌肉力量。
3、泼尼松(prednisone)
又名强的松、去氢可的松。泼尼松具有抗炎及抗过敏作用,能抑制结缔组织的增生,降低毛细血管壁和细胞膜的通透性,减少炎性渗出,并能抑制组胺及其它毒性物质的形成与释放。当严重中毒性感染时,与大量抗菌药物配合使用,可有良好的降温、抗毒、抗炎、抗休克及促进症状缓解作用。
4、甲基强的松龙(methylprednisolone)
又名甲强龙、甲泼尼龙,是糖皮质激素的一种,其抗炎作用为可的松的7倍。用于危重疾病的急救,还可用于内分泌失调、风湿性疾病、胶原性病、皮肤疾病、过敏反应、眼科疾病、胃肠道疾病、血液疾病、白血病、休克、脑水肿、多发性神经炎、脊髓炎及防止癌症化疗引起的呕吐等。
5、硫唑嘌呤 (Azathioprine)
巯嘌呤的咪唑衍生物,在体内分解为巯嘌呤而起作用。其免疫作用机制与巯嘌呤相同,即具有嘌呤拮抗作用,由于免疫活性细胞在抗原刺激后的增殖期需要嘌呤类物质,此时给以嘌呤拮抗即能抑制DNA、RNA及蛋白质的合成,从而抑制淋巴细胞的增殖,即阻止抗原敏感淋巴细胞转化为免疫母细胞,产生免疫作用。
6、环孢素A(Cyclosporin)
环孢素A属于强效免疫抑制剂。临床上主要用于肝、肾以及心脏移植的抗排异反应,也可与肾上腺皮质激素同用,治疗免疫性疾病。
7、环磷酸胺(Cyclophosphamide)
环磷酰胺具有减低或停止细胞生长的功能,所以常和其他免疫抑制剂一起用来治疗淋巴瘤 、某些脑癌、白血病,及一些实质固态瘤症状。环磷酰胺本身也是致癌物质,长期使用可能会有转移性的膀胱癌发生。也会使得身体对抗感染的能力下降。
8、他克莫司(Tacrolimus)
又名FK506,属23元大环内酯类抗生素。为一种强力的免疫抑制剂,主要通过抑制白介素-2(IL-2)的释放,全面抑制T淋巴细胞的作用,较环孢素(CsA)强100倍。近年来,作为肝、肾移植的一线用药,已在日本、美国等14个国家上市。临床实验表明,其在心、肺、肠、骨髓等移植中应用有很好的疗效。同时FK506在治疗特应性皮炎(AD)、系统性红斑狼疮(SLE)、自身免疫性眼病等自身免疫性疾病中也发挥着积极的作用。
9、利妥昔单抗(美罗华)Rituximab (Rituxan)
利妥昔单抗是细胞靶向抗体输注,其标记B细胞被免疫系统去除和破坏,阻止它们成为产生抗体的细胞并刺激其他免疫细胞。输注期间常见的副作用包括严重感染发烧,晃动,疲劳或恶心。其他不良反应包括心脏停搏,细胞因子释放综合征和免疫毒性的类型。
10、舒立瑞(依库珠单抗) Eculizumab(Soliris)
依库珠单抗(Eculizumab),商品名舒立瑞(Soliris)用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH),非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)和成人视神经脊髓炎谱系障碍(NMO)。它是一种人源化单克隆抗体,起终末补体抑制剂的作用。它由美国Alexion Pharmaceuticals 制药公司开发,制造和销售,直到2017年才拥有专利权保护权。
2017年,美国食品和药物管理局(FDA) 批准 Soliris(eculizumab)治疗全身性重症肌无力。批准是针对那些患有乙酰胆碱受体抗体的患者。