威托克大剂量化学疗法可有效治疗儿童AML
编辑：印度博生药房
收录时间：2020-04-25
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威托克先前已获得美国食品和药物管理局（FDA）与阿扎胞苷，地西他滨或低剂量阿糖胞苷合用的加速批准，用于治疗75岁或以上的新诊断AML的患者，或由于不能进行强化诱导化疗的患者。
威托克是一种精确的癌症药物，旨在选择性结合和抑制B细胞
淋巴瘤2（BCL-2）蛋白。在某些血液癌症中，BCL-2会积聚并阻止癌细胞死亡或自我毁灭，这一过程称为凋亡。威托克阻断BCL-2蛋白，并致力于恢复细胞凋亡过程。
每年约有20,000人被诊断出患有急性髓样
白血病。它是一种侵袭性
白血病，在所有急性白血病中存活率最低。AML会阻止某些免疫细胞正常发育，使其处于未成熟阶段。这些癌细胞被称为“胚细胞”，无法按预期抵抗感染，并在体内迅速积累。这会排挤其他血细胞，使它们无法执行其基本功能。
使用目前可用的治疗方法，大约27％的AML患者可以存活五年或更长时间。大多数患者在诊断后三年内就会复发疾病。被诊断患有AML的老年患者情况更糟，只有60岁以上的老人中约有三分之一能够耐受达到最佳治疗效果所需的强化化疗。
根据一项阶段性剂量递增临床试验的结果，威托克联合化疗对高危儿科急性髓性白血病患者的完全缓解率达到70％。在2017年7月1日至2019年7月2日期间，共有1,36名年龄小于22岁的患者参加了第一阶段的剂量递增研究，并接受了威托克联合大剂量化疗治疗，以确定最佳剂量。在第1周期后可评估的35例患者中，共有24例（69％）有总体缓解。在推荐剂量下治疗的20例患者中有14例（70％）完全缓解，其中2例有部分缓解。
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