威托克治疗CLL的作用机制是什么？
编辑：印度博生药房
收录时间：2020-05-12
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慢性淋巴细胞白血病(CLL)是一种影响B细胞淋巴系统的恶性肿瘤。这种血液疾病的特点是产生大量免疫功能不全的异常淋巴细胞，抑制骨髓的正常造血，并直接影响其他组织和器官的功能。CLL进展缓慢。患者通常会在几个月到几年内保持无症状。常见症状为淋巴结病、轻微肝脾肿大、贫血、晚期皮肤出血点等。疾病的原因尚不清楚。
化疗是CLL的主要治疗方法。临床上主要使用各种烷化剂，如环磷酰胺、苯丁酸氮芥和嘌呤类似物氟达拉滨。目前，化疗仍是CLL的第一线药物，但患者的总体生存时间并没有显著改善。
近年来，随着对CLL病发病机制和信号通路中关键分子的深入研究，许多新的治疗靶点被开发出来，如BTK抑制剂，包括伊布曲汀。PI3K抑制剂被列为Idelalisib和本文讨论的目标Bcl-2抑制剂
威托克。此外，几个目标也在开发中，目前市场上没有药物。
威托克是一种选择性Bcl-2抑制剂，旨在恢复细胞凋亡功能，发挥抗
肿瘤作用。它也是世界上第一个列出的蛋白质相互作用抑制剂。
威托克是在一项二期临床试验(NCT01889186)的基础上获得批准的，该试验被用作治疗106例17p基因缺失突变的复发或难治性CLL病患者的单一药物。临床试验的目的是检验威托克的治疗效果是否能达到预期的缓解率(ORR)。结果显示，CLL患者的ORR高达80.2%，达到了预期目标。
这种药物已经被公认为突破性疗法三次:
2015年4月，对17p缺失基因突变的慢性淋巴细胞
白血病进行了单药治疗。
2016年1月，联合使用利妥昔单抗治疗复发/难治性慢性淋巴细胞白血病。
2016年1月，联合去甲基化药物一线治疗不适用于急性髓细胞白血病的标准诱导治疗(高剂量治疗)。
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