在过去的4年里，急性髓性白血病(AML)的治疗进展有限。在患有新发 AML 的年轻人中，5年的总生存率为40% 至50%。
对于老年患者、从先前的髓系肿瘤演变而来的继发性AML患者以及患有复发或难治性疾病的患者，其5年生存率仅为5%至10%，预后明显较差。
IDH2突变在血液系统恶性肿瘤中相对常见，发生在约12%的AML患者中，在正常核型患者中富集，并且频率随着年龄的增长而增加，恩西地平(AG-221/CC-90007) 是一种一流的、口服的、选择性的IDH2突变酶抑制剂。
