急性髓性白血病 (AML) 的特征是造血系统的增殖性、克隆性、异常分化和偶尔低分化细胞浸润骨髓、血液和其他组织。
IDH2在细胞代谢中发挥着至关重要的作用,当这种酶被抑制时,细胞不能摆脱内源性产物,因此被标记为凋亡。美国食品和药物管理局(FDA)批准了第一个突变IDH2抑制剂恩西地平,用于通过FDA批准的测试检测到的复发性或难治性IDH2突变AML患者。
恩西地平为部分显示此基因突变的患者提供了新的治疗机会,并且现在仿制药也是十分盛行,恩西地平仿制药来自老挝南塔制药。