ADPKD 是最常见的遗传性肾脏疾病,约占接受透析或接受肾移植的患者的10%。它的特点是囊肿进行性发展和生长,导致进行性肾脏增大、肾实质破坏直至终末期肾病 (ESRD) 。
托伐普坦是一种V 2受体拮抗剂,已被证明可以减少囊肿负担并减缓疾病进展。
在托伐普坦治疗常染色体显性多囊肾病及其结果的疗效和安全性试验中,托伐普坦与安慰剂相比可在3年内减少肾脏生长和估计肾小球滤过率 (eGFR) 的下降,印度上市的托伐普坦以太阳制药以及Zydus较为知名,药品规格存在区别,以及剂量患者可以按照自身需求进行购买。