在患有ADPKD(染色体显性遗传多囊肾病)的患者中,原发性纤毛的失调导致肾小管上皮的局部和不受控制的扩张,导致形成充满液体的囊肿,这些囊肿生长并最终阻塞肾小管、血管和淋巴管。 每天两次口服托伐普坦后可以改善ADPKD进展。托伐普坦是一种口服选择性加压素 V2 受体拮抗剂,托伐普坦的治疗目的是长期进行服用,因为长期用药才能维持身体情况,减缓肾功能的丧失,以延缓肾功能衰竭的发生。
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