常染色体显性多囊肾病 (ADPKD) 是最常见的单基因疾病之一,每2500人中就有1人受到影响,最突出的疾病特征是逐渐形成充满液体的囊肿,主要在肾脏,肝脏和胰腺较少见。
常染色体显性多囊肾病 (ADPKD) 是最常见的遗传性肾病,其特征是肾脏中出现充满液体的囊肿并且生长缓慢。该疾病是由编码整合膜蛋白、多囊蛋白-1和多囊蛋白-2的PKD1或PKD2基因突变引起的。
托伐普坦是一种血管加压素受体 2 (V2) 拮抗剂,用于 ADPKD 治疗的剂量相对较高。
建议从每天60毫克(早上45毫克,晚上15毫克)开始,逐渐增加到每天90毫克(早上60毫克,晚上30毫克),然后每天 120 毫克(早上90毫克,晚上30毫克),托伐普坦使用剂量也是比较高的,如果选择国内上市的版本进行服用,长久下来,负担是比较大的,而选择印度Zydus药企所生产的托伐普坦大大减低了用药压力。