公司： Cara Therapeutics, Inc.
批准日期： 2021 年 8 月 23 日
治疗：慢性肾脏疾病相关的瘙痒症
Korsuva (difelikefalin) 是一种选择性外周 kappa 阿片受体激动剂，适用于治疗成人接受血液透析 (HD) 的慢性肾病 (CKD-aP) 相关的中度至重度瘙痒。
（FDA）已批准 Korsuva（difelikefalin）用于注射治疗中度- 与接受血液透析的成人慢性
肾病相关的严重瘙痒。Korsuva 注射液是一种一流的 kappa 阿片受体 (KOR) 激动剂，针对身体的周围神经系统。Korsuva 注射剂新药申请 (NDA) 获得了 FDA 的优先审查，如果获得批准，与标准相比，将显着改善治疗、诊断或预防严重疾病的安全性或有效性的疗法。应用程序。
“ FDA 批准 Korsuva 注射液是 Cara 的一个转型里程碑，也是大量患有中度至重度瘙痒症的成人血液透析患者的重大进步，”总裁 Derek Chalmers 博士说和 Cara Therapeutics 的首席执行官。“我们期待与我们的商业伙伴 Vifor Pharma 密切合作，在未来几个月在美国推出 Korsuva 注射液。我们向参与我们 KALM-1 和 KALM-2 临床试验的患者、研究调查人员，尤其是我们的员工表示最深切的感谢，因为他们通过 10 多年的集体努力使这一重要里程碑成为可能。”
“我们对 FDA 批准 Korsuva 注射液感到非常兴奋，” Vifor Pharma 首席执行官 Abbas Hussain 说，“对靶向治疗的医疗需求有很大的未满足，我们相信 Korsuva 注射液可以从根本上改变治疗范式。接受透析的成年 CKD-aP 患者。我们致力于与我们的合作伙伴 Cara Therapeutics 一起，尽快将这种一流的药物带给美国血液透析患者。”
“我们很高兴看到 Korsuva 注射液已获得 FDA 批准，作为第一个批准用于血液透析成人 CKD 患者中重度瘙痒的治疗选择，”费森尤斯医疗全球首席医疗官 Frank Maddux 博士评论道，“参与强大的临床试验计划 我们了解到，Korsuva 注射液是一种有效的治疗选择。我们已经看到严重和虚弱的瘙痒患者的症状得到了显着改善，并得到了有意义的缓解。”
该批准基于新药申请备案，该申请得到了两项关键 3 期试验的积极数据的支持——在美国进行的 KALM-1（新英格兰医学杂志 2020；382:222-232）和全球 KALM -2，以及来自另外 32 项临床研究的支持性数据。发现 Korsuva 注射液通常耐受性良好。
Vifor Pharma 和 Cara 已同意获得在美国商业化 Korsuva 的独家许可。该协议包括在美国非费森尤斯医疗诊所的 Cara 60%、Vifor Pharma 40% 的利润分享安排根据先前的协议，Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma 和 Cara Therapeutics 已同意将 Korsuva 注射液销售给 Fresenius Medical Care美国的北美透析诊所根据 Cara 50% 和 Vifor Pharma 50% 的利润分享安排。
Vifor Pharma 和 Cara Therapeutics 正在向美国医疗保险和医疗补助服务中心 (CMS) 提交所需文件，以确保及时报销和患者获得 Korsuva 注射剂。Vifor Pharma 预计将在 2022 年第一季度开始推广 Korsuva 注射液，预计在 2022 年上半年报销，具体取决于 CMS 时间表。
关于 Cara Therapeutics
Cara Therapeutics 是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发和商业化旨在通过选择性靶向外周 kappa 阿片受体或 KOR 来缓解瘙痒的新化学实体。Cara 正在开发一种新型的专利候选产品，由 Korsuva (CR845/difelikefalin) 领导，Korsuva 是一种一流的 KOR 激动剂，针对身体的周围神经系统以及某些免疫细胞。在两项 3 期试验中，Korsuva 注射液已证明在患有中度至重度慢性肾病相关瘙痒 (CKD-aP) 的血液透析患者中，瘙痒强度有统计学意义的显着降低，并伴随着生活质量指标的改善。
关于 Vifor Pharma Group
Vifor Pharma Group 是一家全球制药公司。它旨在成为缺铁、肾脏病学和心肾疗法的全球领导者。该公司是制药和以患者为中心的创新解决方案的首选合作伙伴。Vifor Pharma Group 致力于帮助世界各地患有严重和慢性疾病的患者过上更好、更健康的生活。该公司开发、制造和销售用于精准患者护理的医药产品。Vifor Pharma Group 在其所有核心业务活动中处于领先地位，由以下公司组成：Vifor Pharma 和 Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma（与 Fresenius Medical Care 的合资公司）。Vifor Pharma Group 总部位于瑞士，并在瑞士证券交易所上市（SIX Swiss Exchange, VIFN, ISIN: CH0364749348）。
关于 Korsuva Injection
Korsuva 是一种由 Cara 实验室开发的 kappa 阿片受体激动剂，适用于治疗成人接受血液透析 (HD) 的慢性肾病 (CKD-aP) 相关的中度至重度瘙痒症。Korsuva 注射液不是联邦管制的物质。
用于治疗 HD 患者 CKD-aP 的 Korsuva 注射液获得 FDA 的突破性疗法指定，新药申请获得 FDA 的优先审评。
重要安全信息
警告和注意事项
头晕、嗜睡、精神状态变化和步态障碍：这些不良反应，包括跌倒，在服用 Korsuva 的患者中发生，并可能随着继续治疗而消退。同时使用中枢抑制药物、镇静抗组胺药和阿片类镇痛药可能会增加这些不良反应的可能性，在 Korsuva 治疗期间应谨慎使用。
驾驶和操作机械的风险：服用 Korsuva 的患者出现头晕、嗜睡和精神状态变化。Korsuva 可能会损害执行潜在危险活动（例如驾驶汽车和操作机器）所需的精神或身体能力。建议患者在了解 Korsuva 对其能力的影响之前不要驾驶或操作危险机械。
不良反应
最常见的不良反应（发生率 ≥ 2% 和 ≥ 1% 高于安慰剂）是腹泻 (9.0%)、头晕 (6.8%)、恶心 (6.6%)、步态障碍，包括跌倒 (6.6%)、高钾血症(4.7%)、头痛 (4.5%)、嗜睡 (4.2%) 和精神状态改变 (3.3%)。
在特殊人群中使用
严重肝受损：尚未评估严重肝受损对接受血液透析 (HD) 受试者中 Korsuva 药代动力学的影响；因此，不建议在该人群中使用 Korsuva。
老年人使用：65 岁及以上 Korsuva 治疗受试者的嗜睡发生率 (7.0%) 高于 65 岁以下 Korsuva 治疗受试者 (2.8%)。两个安慰剂年龄组的发生率相当（分别为 3.0% 和 2.1%）。
适应症
Korsuva 适用于治疗成人接受血液透析 (HD) 的慢性肾病 (CKD-aP) 相关的中度至重度瘙痒。
使用限制：Korsuva 尚未在腹膜透析患者中进行过研究，不推荐用于该人群。
关于慢性肾脏病相关的瘙痒
CKD-aP 是一种顽固的全身性瘙痒，在接受透析的慢性肾脏病患者中发生频率和强度较高。在未接受透析的 III-V 期 CKD 患者中也报告了瘙痒。汇总、纵向、多国研究估计 CKD-aP 在终末期肾病 (ESRD) 患者中的加权患病率约为 40%，其中约 25% 的患者报告严重瘙痒。大多数透析患者（约 60% 至 70%）报告瘙痒，30% 至 40% 报告中度或重度瘙痒。1,2,3 ITCH 国家注册研究的最新数据显示，在瘙痒症患者中，大约 59% 每天或几乎每天都会出现症状超过一年。鉴于其与 CKD/ESRD 的关联，大多数患者将持续数月或数年的症状，目前采用的止痒治疗，如抗组胺药和皮质类固醇，无法提供持续、充分的缓解。中度至重度的慢性瘙痒反复被证明会直接降低生活质量，导致损害生活质量的症状（如睡眠质量差），并与抑郁症有关。4 CKD-aP 也是血液透析患者死亡率的独立预测因子，主要与炎症和感染风险增加有关。
