公司： 赛诺菲
批准日期： 2022 年 2 月 4 日
治疗：冷凝集素病 (CAD)
Enjaymo (sutimlimab-jome) 是一种经典的补体抑制剂，用于减少成人冷凝集素病 (CAD) 患者因溶血导致的红细胞 (RBC) 输血需求。
FDA 批准 Enjaymo (sutimlimab-jome) 用于冷凝集素病患者
巴黎，2022 年 2 月 4 日。美国食品和药物管理局 (FDA) 已批准 Enjaymo™ (sutimlimab-jome) 以减少成人冷凝集素病 (CAD) 溶血导致的红细胞输注需求。Enjaymo 是第一个也是唯一一个获准用于 CAD 患者的治疗方法，通过抑制红细胞的破坏（溶血）起作用。
Bill Sibold执行
副总裁兼专科护理主管
如果没有健康、有活力的红细胞，就会引发一系列衰弱体征和症状的连锁反应，首先是严重的贫血。Enjaymo 是唯一获批的抑制 CAD 中红细胞破坏并帮助从一开始就阻止连锁反应的治疗方法。”
CAD 是一种罕见的自身免疫性溶血性贫血，是由称为冷凝集素的抗体与红细胞表面结合引起的，这会启动一个过程，导致身体的免疫系统错误地攻击健康的红细胞并导致其破裂（溶血）。由于红细胞具有在全身输送氧气的重要作用，CAD 患者可能会出现严重的贫血，这可能导致疲劳、虚弱、呼吸急促、头晕目眩、胸痛、心律不齐和其他潜在并发症。CAD 是一种慢性和罕见的血液疾病，影响着美国约 5,000 人的生活
Enjaymo，靶向经典补体途径中的 C1
Enjaymo 是一种人源化单克隆抗体，旨在选择性靶向和抑制经典补体途径中的 C1，这是先天免疫系统的一部分。通过阻断 C1s，Enjaymo 抑制免疫系统中补体级联的激活，并抑制 CAD 中 C1 激活的溶血，以防止健康红细胞的异常破坏。Enjaymo 不抑制凝集素和替代途径。
Enjaymo 3 期关键 CARDINAL 研究结果支持批准
Enjaymo 在美国的批准是基于对最近有输血史的 CAD 患者（n=24）进行的为期 26 周的开放标签、单臂关键 3 期研究的积极结果，也称为 CARDINAL 研究.
凯瑟琳布鲁姆，医学博士
，乔治敦大学伦巴第综合癌症中心医学副教授，红衣主教研究的首席研究员
“对于患有冷凝集素病的人来说，就好像他们的身体免疫系统正在对自己发动战争。无情的对于 CAD 患者来说，破坏健康的红细胞是一个日常的、无声的现实。我们第一次有针对补体介导的溶血的治疗方法，这是许多 CAD 患者红细胞破坏的根本原因。在这项关键研究中，接受 sutimlimab 治疗的患者在为期 26 周的研究中通过血红蛋白和胆红素水平测量其贫血状况有所改善。”
在这项研究中，Enjaymo 达到了其主要疗效终点，这是一个复合终点，定义为血红蛋白 (Hgb) 水平正常化≥12 g/dL 或 Hgb 水平较基线增加≥2 g/dL 的患者比例在治疗评估时间点（第 23 周、第 25 周和第 26 周的平均值），从第 5 周到第 26 周没有输血或从第 5 周到第 26 周按照协议禁止的药物。也达到了次要终点，包括血红蛋白和胆红素正常化。
大多数患者（54%；n=13）符合复合主要终点标准，其中 63%（n=15）的患者达到血红蛋白 ≥ 12 g/dL 或增加至少 2 g/dL；71% (n=17) 的患者在第 5 周后保持不输血；92% (n=22) 的患者未使用其他 CAD 相关治疗。
对于疾病过程的二级测量，入组患者的血红蛋白水平在第 3 周平均增加 2.29 g/dL（SE：0.308），在 26 周治疗评估时间点平均增加 3.18 g/dL（SE：0.476）。平均基线水平为 8.6 g/dL。胆红素水平的平均降低 (n=14) 从平均基线水平 3.23 mg/dL (2.7 倍 ULN) 降低了 -2.23 mg/dL (95% CI: -2.49 至 -1.98)。
在 CARDINAL 研究中，10% 或更多患者发生的最常见不良反应是呼吸道感染、病毒感染、腹泻、消化不良、咳嗽、关节痛、关节炎和外周水肿。接受 Enjaymo 的患者中有 13% (3/24) 报告了严重的不良反应。这些严重的不良反应是链球菌败血症和葡萄球菌伤口感染（n=1）、关节痛（n=1）和呼吸道感染（n=1）。没有任何不良反应导致 Enjaymo 在研究中的终止。17% (4/24) 的接受 Enjaymo 的患者因不良反应而中断给药。
在完成 CARDINAL 的 26 周治疗期（A 部分）后，符合条件的患者在扩展研究中继续接受 Enjaymo。
Enjaymo 的推荐剂量基于体重（39-75 公斤的人为 6,500 毫克，>75 公斤的人为 7,500 毫克）。Enjaymo 在前两周每周静脉内给药，之后每两周给药一次。
Enjaymo 预计将在未来几周内在美国上市。Enjaymo 在美国的标价或批发采购成本为每瓶 1,800 美元。由于标价不反映保险范围、共付额支持或来自患者支持计划的经济援助，因此通常预计患者的实际成本会更低。
Enjaymo 获得了 FDA 突破性治疗和孤儿药的指定，以及优先审查，该审查保留给如果获得批准，将代表治疗严重疾病的安全性或有效性显着提高的药物。在美国以外，sutimlimab 已提交给欧洲和日本的监管机构，审查正在进行中。
美国适应症
Enjaymo 是一种处方药，用于减少因患有冷凝集素病 (CAD) 的成人红细胞分解（溶血）而导致的红细胞输注需求。
目前尚不清楚 Enjaymo 对儿童是否安全有效。
重要安全信息
如果您对 sutimlimab-jome 或 Enjaymo 中的任何成分过敏，请勿服用 Enjaymo。
Enjaymo 可能会导致严重的副作用，包括：
严重感染： Enjaymo 是一种影响免疫系统的处方药。Enjaymo 可以降低免疫系统抵抗感染的能力。服用 Enjaymo 的人感染某些细菌（如脑膜炎奈瑟菌、肺炎链球菌和流感嗜血杆菌）的风险可能会增加。这些感染可能很严重或危及生命。如果不及早发现和治疗，一些感染可能很快危及生命或导致死亡。
您需要在第一剂 Enjaymo 前至少 2 周接种针对某些细菌引起的感染的疫苗。在治疗期间您可能需要额外接种疫苗
如果您的医疗保健提供者决定需要使用 Enjaymo 进行紧急治疗，您应该尽快接种疫苗。
接种疫苗可以降低这些感染的风险，但不能预防所有感染。如果您出现任何新的感染迹象和症状，请立即致电您的医疗保健提供者或寻求医疗帮助，包括：
发热
颈部或背部僵硬的严重头痛
排尿时疼痛或排尿次数比平时多
咳嗽或呼吸困难
流感样症状
皮肤疼痛、发红或肿胀
输液相关反应：使用 Enjaymo 治疗可能会引起输液相关反应，包括可能严重或危及生命的过敏反应。如果您有输液相关反应，您的医疗保健提供者可能会减慢或停止您的 Enjaymo 输液，并在需要时治疗您的症状。如果您在 Enjaymo 输液过程中出现症状，请立即告诉您的医疗保健提供者，这可能意味着您有输液相关反应，包括：
气促
心跳加速
恶心
冲洗
头痛
自身免疫性疾病的风险： Enjaymo 可能会增加您患自身免疫性疾病的风险，例如系统性红斑狼疮 (SLE)。如果您出现任何 SLE 症状，请告诉您的医疗保健提供者并获得医疗帮助，包括：
关节疼痛或肿胀
脸颊和鼻子上的皮疹
不明原因的发烧
如果您患有 CAD 并且您停止接受 Enjaymo，您的医疗保健提供者应在您停止 Enjaymo 后密切监测您的症状是否恢复。停止 Enjaymo 可能会导致您的红细胞因 CAD 恢复而分解。由于红细胞分解而可能发生的症状或问题包括：
疲倦
气促
心跳加速
尿液中的血液或深色尿液
Enjaymo 最常见的副作用包括：
呼吸道感染
病毒感染
腹泻
消化不良
咳嗽
关节痛
关节炎症（关节炎）
小腿、脚踝和脚肿胀
这些并不是 Enjaymo 可能产生的所有副作用。打电话给您的医生，征求有关副作用的医疗建议。
在接受 Enjaymo 之前，请告诉您的医疗保健提供者您的所有健康状况，包括您是否：
发烧或感染，包括人类免疫缺陷病毒 (HIV)、乙型肝炎或丙型肝炎病史。
患有自身免疫性疾病，例如系统性红斑狼疮 (SLE)，也称为狼疮。
怀孕或计划怀孕。不知道 Enjaymo 是否会伤害您未出生的婴儿。
正在母乳喂养或计划母乳喂养。不知道 Enjaymo 是否会进入您的母乳。
告诉您的医疗保健提供者您服用的所有药物，包括处方药和非处方药、维生素和草药补充剂。
关于赛诺菲
我们是一家创新的全球医疗保健公司，有一个目标：我们追求科学的奇迹来改善人们的生活。我们的团队遍布约 100 个国家，致力于通过将不可能变为可能来改变医学实践。我们为全球数百万人提供可能改变生命的治疗方案和挽救生命的疫苗保护，同时将可持续性和社会责任置于我们雄心壮志的中心。
