公司： Nobelpharma America, LLC
批准日期： 2022 年 3 月 22 日
治疗：与结节性硬化症相关的面部血管纤维瘤
Hyftor（西罗莫司外用凝胶）是一种 mTOR 抑制剂免疫抑制剂，适用于治疗成人和 6 岁及以上儿童患者与结节性硬化症相关的面部血管纤维瘤。
美国食品和药物管理局 (FDA) 已批准0.2% 的Hyftor ™（西罗莫司外用凝胶）作为第一个用于治疗成人和六 (6) 岁或六 (6) 岁儿童与 TSC 相关的面部血管纤维瘤的外用药物, Hyftor™ 具有该适应症的孤儿药状态。
“Hyftor 在美国的批准是 Nobelpharma 的一个重要里程碑。这不仅是我们获得 FDA 的第一个批准，而且也是 FDA 批准的第一个用于治疗结节性硬化症相关面部血管纤维瘤的局部治疗药物，”总裁兼总裁Yoshiki Kida表示。诺贝尔制药美国公司首席执行官。“这一具有里程碑意义的批准将为结节性硬化症患者带来急需的治疗。”
TSC 是一种遗传性疾病，会导致
肿瘤在各种器官中形成，主要是大脑、眼睛、心脏、肾脏、皮肤和肺，并在患者的一生中持续存在。
大约 75%-80% 的 TSC 患者可见面部血管纤维瘤。与 TSC 相关的面部血管纤维瘤是指由基因突变引起的面部皮肤损伤，导致细胞生长失控。如果不进行治疗，这些可能会导致严重的毁容、出血、瘙痒和红斑。
在美国，大约有 50,000 人患有 TSC，估计有 40,000 人患有 TSC 相关的面部血管纤维瘤，其中大多数被诊断为儿童。没有观察到性别、种族或民族的患病率差异。
TSC 联盟总裁兼首席执行官Kari Luther Rosbeck说：“TSC 是一种复杂的疾病，对于患有 TSC 的儿童和患有 TSC 的成年人的父母来说，面部血管纤维瘤是另一件需要担心的事情。“ FDA 批准的局部治疗为他们带来了新的希望，TSC 联盟非常高兴现在可以使用这种治疗方案。”
Hyftor™ 在 cGMP 环境中制造，有助于提供一致的凝胶输送配方。Nobelpharma 致力于帮助确保其药物的可及性，并计划提供患者支持计划，旨在帮助符合条件的患者完成整个治疗过程。Hyftor™ 将在未来几个月内在美国上市。
关于 Hyftor™（西罗莫司外用凝胶）0.2%
Hyftor ™（西罗莫司外用凝胶）0.2% 是 FDA 批准的第一个也是唯一一个明确的外用药物，用于治疗成人和 6 岁及以上儿童与 TSC 相关的面部血管纤维瘤。凝胶的应用应仅限于血管纤维瘤受累的区域，应用部位不应被阻塞。在临床研究中，Hyftor™ 已被证明可以在 12 周时改善面部血管纤维瘤的大小和发红。Hyftor™ 禁用于对西罗莫司或凝胶的任何其他成分有过敏史的患者。有关 Hyftor™ 的重要安全信息，请参阅下文。
关于与结节性硬化症相关的面部血管纤维瘤 结节
性硬化症 (TSC) 是一种常染色体显性遗传罕见病，可导致良性
肿瘤在全身生长。这些肿瘤可以在皮肤和重要器官上发展，包括大脑、肾脏、肺和心脏，并可能导致行为和神经系统表现，例如自闭症、智力障碍和癫痫。与 TSC 相关的面部血管纤维瘤是由雷帕霉素 (mTOR) 通路的机制靶点异常激活引起的面部皮肤损伤。它们是粉红色或带红色的肿块，通常位于脸颊、鼻子和下巴上。如果不进行治疗，它们可能会导致严重的毁容、出血、瘙痒和红斑。
关于 Nobelpharma
America 该公司致力于通过开发针对由于患者人数少而经常被忽视的疾病的治疗方法来满足患者的基本需求。NPA 位于 4520 East-West Highway, Suite 400, Bethesda, MD 20814。
适应症
Hyftor™（西罗莫司外用凝胶）0.2% 用于治疗成人和 6 岁及以上儿童与结节性硬化症相关的面部血管纤维瘤。Hyftor™（西罗莫司外用凝胶）0.2% 不适用于 6 岁以下的儿童。
重要安全信息
重要提示： Hyftor™ 仅用于皮肤（局部使用）。不要在您的嘴巴、眼睛或阴道中使用 Hyftor™。
如果您对西罗莫司或 Hyftor 中的任何其他成分过敏，请勿使用 Hyftor™ 。
在使用 Hyftor™ 之前，请告诉您的医疗保健提供者您的所有健康状况，包括您是否：
治疗部位有皮肤感染
血液中有高胆固醇或高甘油三酯（脂肪或脂质）
计划接受免疫接种（疫苗）。在使用 Hyftor™ 治疗期间，您应该避免接种活疫苗。在使用 Hyftor 治疗期间，疫苗可能不太有效。
怀孕或计划怀孕。Hyftor™ 可能会伤害您未出生的婴儿。在使用 Hyftor™ 治疗期间，您不应怀孕。
能够怀孕的女性应在开始使用 Hyftor 治疗之前、治疗期间以及最后一剂 Hyftor™ 后的 12 周内使用有效的避孕措施（避孕）。与您的医疗保健提供者讨论您在此期间可以使用的避孕类型。
正在母乳喂养或计划母乳喂养。目前尚不清楚 Hyftor™ 是否会进入您的母乳。在使用 Hyftor™ 治疗期间，您不应进行母乳喂养。
告诉您的医疗保健提供者您服用的所有药物，包括处方药和非处方药、维生素和草药补充剂。
使用 Hyftor™ 时应该避免什么？
在使用 Hyftor™ 治疗期间，限制您暴露在阳光和人造光下，例如晒黑床和紫外线疗法。如果您需要外出，请穿上遮盖皮肤的衣服。与您的医疗保健提供者讨论可以保护皮肤免受阳光照射的其他方法。
Hyftor™ 可能有哪些副作用？
Hyftor™ 可能会导致严重的副作用，包括：
过敏反应。口服西罗莫司的人发生了严重的过敏反应。如果您出现以下任何症状，请停止使用 Hyftor™ 并立即寻求医疗帮助：脸部、眼睛或嘴巴肿胀、呼吸困难或喘息、喉咙发紧、胸痛或胸闷、头晕或昏厥、皮疹或脱皮你的皮肤。
感染。口服西罗莫司的人曾发生严重感染，包括免疫系统较弱时可能发生的感染。有些人患上了一种罕见的严重脑部感染，称为进行性多灶性白质脑病 (PML)，有时会导致死亡。如果您出现感染症状，包括发烧或发冷，请停止使用 Hyftor™ 并立即致电您的医疗保健提供者。
患癌症的风险。口服西罗莫司的人曾患过
淋巴瘤和其他癌症，尤其是皮肤癌。如果您使用 Hyftor™，请与您的医疗保健提供者讨论您患癌症的风险。
口服西罗莫司的人血液中胆固醇和甘油三酯（脂肪或脂质）水平升高。如果需要，您的医疗保健提供者将为您治疗高血脂水平。
肺部或呼吸问题。口服西罗莫司的人会出现肺部或呼吸问题，包括有时会导致死亡的问题。如果您出现呼吸急促、新的或恶化的咳嗽或胸痛等症状，请停止使用 Hyftor™ 并立即寻求医疗帮助。
Hyftor™ 最常见的副作用包括皮肤干燥、应用部位刺激、瘙痒、痤疮、痤疮样皮疹、眼睛发红、皮肤出血和皮肤刺激。
Hyftor™ 可能会导致男性和女性的生育问题，这可能会影响您生育孩子的能力。如果您对此感到担忧，请咨询您的医疗保健提供者。
