公司： 诺华制药公司
批准日期： 2022 年 4 月 5 日
治疗： PIK3CA 相关过度生长谱
Vijoice (alpelisib) 是一种激酶抑制剂，适用于治疗需要全身治疗的 2 岁及以上患有 PIK3CA 相关过度生长谱 (PROS) 严重表现的成人和儿童患者。
FDA 批准 Vijoice (alpelisib) 用于治疗 PIK3CA 相关的过度生长谱 (PROS)
Vijoice 是第一个获批的治疗方法，专门针对 2 岁及以上选定患者的 PROS 状况的根本原因
PROS 是一系列罕见疾病，其特点是血管、淋巴系统和其他组织的非典型过度生长和异常
基于来自 EPIK-P1 研究的真实世界数据的批准，该研究显示接受 Vijoice 治疗的患者经历了 PROS 病变大小的缩小和 PROS 相关体征和症状的改善
诺华将提供强大的患者支持计划，包括帮助获得药物、为符合条件的患者提供财务资源和继续教育
巴塞尔，2022年 4 月 6 日——诺华公司今天宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 加速批准Vijoice ® (alpelisib) 用于治疗 2 岁及以上具有严重 PIK3CA 相关表现的成人和儿童患者需要全身治疗的过度生长谱 (PROS)。 Vijoice 是 FDA 批准的首个治疗 PROS 的药物，PROS 是一系列以过度生长和血管异常为特征的罕见疾病，估计每百万人中有 14 人受到影响。2,3根据加速批准计划，继续批准可能取决于确认性证据对临床益处的验证和描述。
“今天批准的第一个 PROS 治疗方法为受这些罕见疾病影响的患者和家庭带来了改善生活质量的希望，”CLOVES 综合征社区执行董事克里斯汀戴维斯说。“PROS 条件可能会使人衰弱和致残，并可能导致日常活动中断。直到今天，患者的唯一治疗选择通常是外科手术或介入放射学程序。”
PROS 状况会影响生活质量，并给患者及其家人带来一系列身体、情感和社会挑战，从功能影响和发育迟缓到慢性疼痛、行动不便和孤立感。3-6 PROS 管理可能具有挑战性，需要多学科团队的协作，并且患者和医生只能获得专注于症状管理的干预措施。
“我为 PROS 社区的这一杰出成就感到自豪。EPIK-P1 研究结果建立在我们早期的临床前研究结果的基础上，并证明了 Vijoice 对某些 PROS 病症的功效，有效地减少了 PROS 的生长，”Necker-Enfants Malades 医院 - AP-HP 的医学博士 Guillaume Canaud 说巴黎笛卡尔大学，Inserm（INEM Institute Necker Enfants Malades – 分子医学中心）。“这是 PROS 治疗的重大进步，有可能积极改变患者的治疗轨迹和结果。”
FDA 的批准是基于来自 EPIK-P1 的真实世界证据，这是一项回顾性图表审查研究，显示接受 Vijoice 治疗的患者的目标病变体积减少，PROS 相关症状和表现有所改善。在第 24 周进行的主要终点分析显示，27% 的患者 (10/37) 对治疗产生了确认的反应，定义为 PROS 目标病变体积总和减少 20% 或更多。近四分之三的基线和第 24 周成像患者（74%，23/31）显示靶病灶体积有所减少，平均减少 13.7%，并且在初步分析时没有患者出现疾病进展。此外，在第 24 周，研究人员观察到患者在疼痛 (90%, 20/22)、疲劳 (76%, 32/42)、血管畸形 (79%, 30/38)、肢体不对称 (69%, 20/ 29), 和弥散性血管内凝血（55%，16/29）。在基线和第 24 周报告症状的研究人群（n = 57）中观察到这些改善。
“Vijoice 的获批标志着迄今为止尚未获得专门针对其疾病的获批疗法的患者的转折点，”诺华创新药物美国总裁 Victor Bulto 说。“我们感谢参与 EPIK-P1 试验的医生、患者和家属。我们将继续投资于研究，以促进对 PROS 条件的科学理解并了解 Vijoice 的全部潜力。”
在 EPIK-P1 中，最常见的任何级别的不良事件 (AE) 是腹泻 (16%)、口腔炎 (16%) 和高血糖症 (12%)。最常见的 3/4 级 AE 是蜂窝织炎（4%）；一名成人病例被认为与治疗有关。
诺华致力于为患者提供药物、资源和支持，以满足一系列需求。诺华
肿瘤患者支持计划可帮助指导符合条件的患者完成开始治疗的各个方面，从提供教育信息到帮助他们了解保险范围和确定潜在的经济援助方案。患者或提供者可致电 800-282-7630 或访问 Patient.NovartisOncology.com 或 HCP.Novartis.com/Access 以了解有关资格和注册的更多信息。
关于 PIK3CA 相关的过度生长谱 (PROS)
PROS 分类是由研究人员和患者家庭支持和倡导组织的家长代表在 2013 年美国国立卫生研究院研讨会上提出的，以联合一组由 PIK3CA 突变引起的罕见过度生长状况。4,6与 PROS 相关的特定病症包括 KTS、丁香综合征、ILM、MCAP/M-CM、HME、HHML、FIL、FAVA、大指、肌肉性 HH、FAO、CLAPO 综合征和表皮痣、良性苔藓样角化病或脂溢性角化病. 4,6 PROS 疾病的估计患病率约为每百万人 14 人。
关于 Vijoice
Vijoice ® (alpelisib) 是一种激酶抑制剂，用于治疗具有 PIK3CA 相关过度生长谱 (PROS) 的成人和儿童中由 PIK3CA 突变影响引起的罕见过度生长状况。Vijoice 通过抑制 PI3K 途径起作用，主要是 PI3K-α 异构体。1 Vijoice 是 FDA 批准的首个治疗 PROS 疾病的药物。Vijoice 未获准在美国境外使用。
FDA 对 Vijoice 的批准主要基于 EPIK-P1研究的真实证据。为了进一步了解 alpelisib 在 PROS 中的长期疗效和安全性，诺华正在开展额外的临床试验。EPIK-P2是一项前瞻性II期多中心研究，具有随机、双盲、前期16周安慰剂对照期和延长期，以评估alpelisib治疗患有PROS的儿科和成人的安全性、有效性和药代动力学. EPIK-P3 是一项 II 期研究，旨在评估 alpelisib 在参与 EPIK-P1 的 PROS 患者中的长期安全性和有效性。
