Wakix®（匹托利桑）FDA 新适应症获批核心信息

事件主体：Harmony Biosciences（HRMY）

 

时间：2026 年 2 月 17 日

 

获批内容：

 

FDA 批准 Wakix®（pitolisant，匹托利桑）片剂补充新药申请（sNDA），用于治疗6 岁及以上发作性睡病儿童患者的猝倒症状。

一、药品定位（关键临床优势）

1. 首个且唯一获 FDA 批准、非管制类药物，可用于：
   • 成人与 6 岁及以上儿童发作性睡病
   • 伴 / 不伴猝倒
   • 白天过度嗜睡（EDS）或猝倒
    
2. 作用机制：选择性组胺 H3 受体拮抗剂 / 反向激动剂，增加组胺合成与释放，提升觉醒。
3. 由法国 Bioprojet 研发，Harmony 拥有美国独家权益。

二、获批时间线

• 2019.08：FDA 批准用于成人白天过度嗜睡（EDS）
• 2020.10：扩大至成人猝倒
• 2024.06：批准用于6 岁及以上儿童白天过度嗜睡（EDS）
• 2026.02：新增6 岁及以上儿童猝倒适应症

三、企业后续规划

• 争取儿科独占权，若获批将增加 6 个月市场独占期。
• 推进下一代制剂（实用新型专利至 2044 年），拓展匹托利桑适应症与价值。

四、重要安全信息（精简版）

禁忌症

• 对匹托利桑或成分过敏者（曾有过敏性休克）
• 重度肝功能损害患者

重要警示

• 可延长 QT 间期，QT 延长、心律失常、心动过缓、电解质紊乱等患者慎用 / 禁用。
• 肝 / 肾功能不全者需监测 QTc 并调整剂量，终末期肾病不推荐使用。

常见不良反应

• 成人：失眠、恶心、焦虑（≥5%）；头痛、上呼吸道感染、心率加快、口干、皮疹等。
• 儿童：头痛（19%）、失眠（7%），整体安全性与成人相似。

关键药物相互作用

• 与强 CYP2D6 抑制剂合用：剂量减半
• 与强 CYP3A4 诱导剂合用：暴露量下降 50%，需调量
• 可降低CYP3A4 底物（含激素类避孕药）疗效，建议停药后 21 天内改用非激素避孕
• 避免与中枢 H1 受体拮抗剂合用，可能降低疗效

特殊人群

• 6 岁以下安全性与有效性尚未确立
• 设有妊娠暴露登记系统：1-800-833-7460
• 肝功能不全、肾功能不全、CYP2D6 弱代谢者需调整剂量

五、发作性睡病简介

• 罕见慢性神经系统疾病，美国约17 万患者
• 核心症状：白天过度嗜睡（EDS）、猝倒，可伴睡眠瘫痪、入睡前幻觉
• 多因大脑下丘脑泌素 / 食欲素缺乏所致
• 常在青少年 / 青年起病，确诊常延迟约 10 年