Juxtapid（洛米他派）FDA 儿科适应症获批核心要点

公司：凯西集团 全球罕见病部门

 

时间：2026 年 3 月 3 日

 

获批事件：

 

FDA 批准 Juxtapid（洛米他派） 胶囊用于 2 岁及以上儿童纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH），联合饮食与其他降脂药使用。

一、疾病与临床价值

• HoFH：极罕见遗传病，全球发病率 1/250,000～1/360,000
• 出生即伴极高 LDL‑C，早发严重动脉粥样硬化，儿童即可出现心血管风险
• 既往无专门获批的儿童靶向药物，此次获批填补低龄儿童 HoFH 治疗空白

二、获批依据（3 期 APH‑19 研究）

• 入组：43 例 5～17 岁 HoFH 儿童
• 疗效：LDL‑C 较基线平均下降 49%
• 同时显著降低：
   
  非 HDL‑C、总胆固醇、VLDL‑C、载脂蛋白 B、甘油三酯
• 安全性：以胃肠道、肝脏相关反应为主，与成人已知安全谱一致
• 模型分析支持：2 岁及以上使用合理性

三、药物基本信息

• 机制：洛米他派（lomitapide），微粒体甘油三酯转运蛋白（MTP）抑制剂
• 2012 年：FDA 批准用于成人 HoFH
• 2026 年：扩大至 2 岁及以上儿童
• 管理：REMS 风险管控计划，仅认证药房可供应

四、重要安全信息（精简）

黑框 / 核心风险

1. 肝损伤：肝酶升高、肝脂肪变
   • 用药前、调量、治疗中需监测肝功能
   • 中重度肝病 / 活动性肝病患者禁用
    
2. 胎儿毒性
   • 孕妇禁用
   • 育龄女性需避孕，停药后继续避孕 2 周
    

禁忌与慎用

• 禁止与中 / 强效 CYP3A 抑制剂合用
• 禁止饮用西柚汁
• 可能影响脂溶性维生素吸收，建议补充
• 与华法林、高剂量辛伐他汀 / 洛伐他汀合用时需谨慎

常见不良反应

 

五、里程碑意义

• 全球首个获批用于 2 岁及以上 HoFH 儿童的口服降脂新药
• 实现从幼儿到成人全生命周期覆盖
• 显著降低 LDL‑C，减少早发动脉粥样硬化与心血管事件风险