FDA加速批准Kresladi用于治疗患有严重白细胞粘附缺陷-I (LAD-I) 的儿科患者
编辑：印度博生药房
收录时间：2026-04-08
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Kresladi™（marnetegragene autotemcel）药品简介
Kresladi™（通用名：marnetegragene autotemcel）是全球首个获 FDA 批准用于重症白细胞黏附缺陷 - I 型（LAD-I）的自体造血干细胞基因疗法，由 Rocket Pharmaceuticals 公司研发，于2026 年 3 月 27 日获 FDA 加速批准，为无匹配同胞供体的患儿带来根本性治疗方案。
适应症
用于治疗因ITGB2 基因双等位变异导致的重症白细胞黏附缺陷 - I 型（LAD-I） 儿童患者，且患者无 HLA 匹配的同胞供者进行异基因造血干细胞移植。
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加速批准基于中性粒细胞 CD18/CD11a 表面表达升高；
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持续批准需通过长期随访及上市后研究验证临床获益。
疾病背景
重症 LAD-I 是极罕见、致死性儿童遗传性免疫缺陷病，由 ITGB2 基因突变导致 CD18 蛋白缺乏，白细胞无法正常黏附、迁移抗感染。
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患儿反复发生危及生命的细菌 / 真菌感染，常规抗生素疗效差；
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发病率约为 1/10 万～1/20 万活产儿，约 2/3 为重症型；
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不接受有效治疗则幼儿期死亡率极高。
核心意义
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首个获批针对ITGB2 缺陷型重症 LAD-I的基因疗法；
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解决无匹配造血干细胞供体患儿的重大未满足需求；
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FDA 同步授予罕见儿科疾病优先审评券（PRV）。
重要安全信息
主要风险
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严重感染、发热性中性粒细胞减少
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肝静脉闭塞症
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中性粒细胞植入失败、血小板植入延迟
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慢病毒载体相关插入性致癌风险（需终身监测至少 15 年）
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超敏反应及过敏性休克
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HIV 检测可能出现PCR 假阳性
常见不良反应（≥30%）
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非实验室：粘膜炎、上呼吸道感染、病毒感染、发热性中性粒细胞减少、恶心呕吐、皮疹等
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实验室：贫血、血小板减少、中性粒细胞减少、肝酶（AST/ALT）升高等
重要使用限制
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治疗前后需预防性抗感染，输注血制品需辐照；
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不建议接种活病毒疫苗；
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抗逆转录病毒药物可能干扰制备，需提前停用；
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患者终身不可捐献血液、器官、组织。
声明：
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