3种治疗法布雷病的药物
编辑：印度博生药房
收录时间：2021-12-21
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法布雷病（Fabry Disease）又称“Anderson-Fabry病”，是一种罕见的X染色体连锁遗传的鞘糖脂类代谢疾病。法布雷病临床表现多样，常累及肾脏、心脏、神经、皮肤、胃肠道、眼等，可能表现为出现血尿、蛋白尿、夜尿增多等。
治疗药物
1、Replagal（α–半乳糖苷酶）
Alpha-半乳糖苷酶（Agalsidase alpha，α-GAL）是糖苷水解酶，沙尔(Shire)制药公司商品名Replagal制造agalsidase alfa（INN）作为法布雷病的治疗药物。
2、法布赞（阿加糖酶-β）Fabrazyme(Agalsidase beta，β-GAL)
阿加糖酶-β又译为Beta-半乳糖苷酶(β-GAL)，治疗法布雷病的半乳糖苷酶（商品名Fabrazyme）是Genzyme制药公司生产。
3、Migalastat（米加司他）
Migalastat（商品名Galafold，曾用名Amigal）可口服的α-GalA抑制剂，长期治疗成人和16岁或16岁以上青少年的法布雷病。
其他：
AvroBio正在进行临床试验的的基因疗法治疗
Protalix的基于植物的ERT
Sanofi-Genzyme的底物减少疗法
Codexis的最佳生物ERT
Sangamo的基因编辑解决方案
