5种治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的药物
编辑：印度博生药房
收录时间：2021-12-25
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杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy，DMD）是X连锁隐性疾病，是临床上常见的一种x染色体隐性遗传性疾病，一般在3~5岁的时候开始发病，患者会出现进行性的肌无力的情况。
治疗药物
1、Exondys 51（Eteplirsen）
Eteplirsen是用于治疗但不能治愈某些类型的由特定突变引起的杜氏型肌营养不良症（DMD）的药物。
2、Translarna（Ataluren）阿塔鲁伦
Translarna（PTC124）应用于无义突变所致的DMD患者（5岁以上可行走的患者）。
3、Vyondys 53（Golodirsen）
Vyondys 53（golodirsen）用于治疗经检测证实适合使用外显子53跳跃（exon 53 skipping）治疗的杜氏肌营养不良症（DMD）患者。
4、Viltepso（Viltolarsen）
Viltepso（viltolarsen）用于治疗53号外显子跳跃（exon 53 skipping）杜氏肌营养不良（DMD）患者。
5、Amondys 45（Casimersen）
Amondys 45（casimersen）用于治疗外显子45跳跃基因突变的杜氏肌营养不良症（DMD）患者。
