2020年9月29日,美国食品和药物管理局药物管理局(FDA)已批准Alkindi Sprinkle(氢化可的松)口服颗粒剂作为17岁以下儿童肾上腺皮质功能不全(AI)的替代疗法。Alkindi Sprinkle是第一个也是唯一一个获得FDA批准的用于治疗肾上腺皮质功能不全的颗粒状氢化可的松制剂,专门设计用于儿童。
小儿肾上腺皮质功能不全(AI)是一种罕见疾病,其特征在于无法合成和释放皮质醇,有时甚至醛固酮。这会导致雄激素过多(女性的性发育异常,青春期提前,生长提前终止和身材矮小)。儿科AI最常见的形式是先天性肾上腺皮质增生(CAH),它是由遗传缺陷引起的。患有原发性或中枢性(继发性和继发性)AI的患者的系统中缺乏适当水平的皮质醇。系统中的皮质醇减少可能导致致命后果,如肾上腺危机。为了生存,AI患者必须每天更换丢失的皮质醇。
Alkindi Sprinkle是一种速释口服氢化可的松颗粒制剂,专门设计用于满足肾上腺皮质功能不全的小儿患者的剂量需求。