脊髓性肌萎缩症(SMA)药物最新消息

编辑:印度博生药房 收录时间:2020-11-16 浏览量:
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 遗传性疾病脊髓性肌萎缩症(SMA)的治疗方法包括两种方法-疾病改良疗法和症状控制。诺西那生钠(nusinersen)和Zolgensma(onasemnogene abeparovec-xioi)是被批准用于预防SMA恶化的两种治疗方法,被认为可以缓解疾病。
 
  除了这些缓解疾病的疗法外,管理SMA的其他重要方面还包括在家中的方法,例如呼吸道护理,通过物理疗法优化运动控制以及使用支撑脊柱和肌肉的装置。
 
  SMA疾病缓解疗法在以下两种疗法的批准下已取得实质性进展:2016年的诺西那生钠和2019年的Zolgensma、还有2020最新批准的Evrysdi(risdiplam)口服药物。
 
  诺西那生钠(Spinraza)于2016年获得美国食品和药物管理局(FDA)的批准,该药物通过鞘内注射来服用,该过程是用针将药物直接注射到脊髓液中。此过程必须由训练有素的医生完成。
 
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  Zolgensma于2019年获得FDA的批准,可用于2岁以下患有婴儿型SMA的婴儿。,它被用作一次性静脉(静脉注射)治疗,Zolgensma的推荐剂量为每千克体重1.1×1014个载体基因组(vg)。
 
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  上述两种都属于注射用药,2020年批准了脊髓性肌萎缩症口服用药。
 
  Evrysdi(risdiplam)通过口服注射器,胃造口术或鼻胃管自行给药,用于治疗2个月及以上的成人和儿童的脊髓性肌萎缩症(SMA),Evrysdi(risdiplam)通过运动神经元2(SMN2)拼接修饰子的存活。它通过增加SMN2基因制造更多功能性SMN蛋白的能力而起作用,而SMA患者则缺乏。

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  这三种疗法均已在SMA中进行了研究,并取得了可喜的结果。具体使用情况需要根据实际情况而定。再决定哪种治疗方案适合成人或者孩子。

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