慢性髓系白血病(CML)是一种由骨髓造血干细胞克隆性增殖形成的恶性肿瘤,也被称为慢性粒细胞白血病。一旦患上这种病,患者身体内就会产生大量不成熟的白细胞,这会对身体造成严重的危害。CML患者在外周血中表现为持续性、进行性粒细胞增多,并出现幼稚粒细胞、嗜碱性粒细胞增多,有些患者还会伴有脾肿大。
为了帮助CML患者实现长期生存的目标,诺华集研发了一种名为阿西米尼(Asciminib)的药物。阿西米尼是一种特异性靶向BCR-ABL1蛋白肉豆蔻酰口袋(STAMP)抑制剂,通过结合ABL肉豆蔻酰口袋发挥作用,