4款治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性病(ATTR)的药物
编辑：印度博生药房
收录时间：2021-12-23
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淀粉样变性病（Amyloidosis）是由多种原因造成的淀粉样物在体内各脏器细胞间的沉积，致使受累脏器功能逐渐衰竭的一种临床综合征。
症状和体征是非特异性的，由所受累的器官和系统决定，常被原发疾病所掩盖，而原发疾病在淀粉样变性疑及前已致命，肾脏系统是表现最强烈的，早期仅有轻度的蛋白尿，可发展至全身水肿，低蛋白血症和大量的蛋白尿。
治疗药物
ATTR抑制剂：这些药物作用于肝脏以减少转甲状腺素（TTR）的产生。
1、Onpattro（Patisiran）
RNA(siRNA)药物Onpattro(patisiran)用于治疗成人患者因转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)也称家族性淀粉样多发性神经病变，引起的神经损伤。
2、Tegsedi（Inotersen）
Tegsedi（Inotersen）是一种反义寡核苷酸（ASO）药物，可抑制TTR蛋白（包括突变型和野生型）的生成。
ATTR稳定剂：可稳定TTR蛋白，从而防止其分裂并形成淀粉样原纤维。
3、维达全（氯苯唑酸葡胺）Vyndaqel（Tafamidis meglumine）
用于野生型或遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)成年患者的治疗，以降低心血管死亡率和心血管相关住院的发生。
4、维万心（氯苯唑酸）Vyndamax（Tafamidis)
维万心（氯苯唑酸）用于治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），以减少心血管死亡及心血管相关的住院治疗。
其他
ATTR稳定剂
Dolobid（Diflunsial）二氟尼柳是一种非甾体类抗炎药（NSAID），已被证明还能稳定TTR蛋白。
纤维干扰剂（Fibril disruptors）：可能有助于分解和清除ATTR淀粉样原纤维。
强力霉素（Doxycycline）
绿茶提取物（非处方药）
