公司：武田制药有限公司
批准日期： 2021 年 9 月 15 日
治疗：非小细胞肺癌
Exkivity (mobocertinib) 是一种口服酪氨酸激酶抑制剂，用于治疗表皮生长因子受体 (EGFR) 外显子 20 插入突变阳性转移性非小细胞肺癌 (mNSCLC) 患者。
(FDA)已批准Exkivity(mobocertinib) 用于治疗经 FDA 批准的测试检测到的表皮生长因子受体 (EGFR) 外显子 20 插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌 (NSCLC) 成人患者，其疾病已进展或铂类化疗后。Exkivity 获得优先审评并获得 FDA 的突破性治疗指定、快速通道指定和孤儿药物指定，是第一个也是唯一一个获批的专门针对 EGFR Exon20 插入突变设计的口服疗法。该适应症在基于总体反应率 (ORR) 和 DoR 的加速批准下获得批准。对该适应症的持续批准可能取决于验证性试验中对临床益处的验证和描述。
武田全球
肿瘤业务部总裁 Teresa Bitetti 表示：“ Exkivity 的批准为 EGFR Exon20 插入 + NSCLC 患者带来了一种新的有效治疗选择，满足了对这种难以治疗的癌症的迫切需求。“ Exkivity 是第一个也是唯一一个专门设计用于靶向 EGFR Exon20 插入的口服疗法，我们对观察到的平均约 1.5 年的反应持续时间感到特别鼓舞。这一批准里程碑加强了我们对满足
肿瘤学界内服务不足的患者群体需求的承诺。”
FDA 同时批准 Thermo Fisher Scientific 的 Oncomine Dx Target Test 作为 Exkivity 的 NGS 伴随诊断，以识别具有 EGFR Exon20 插入的 NSCLC 患者。NGS 检测对这些患者至关重要，因为与聚合酶链反应 (PCR) 检测相比，它可以实现更准确的诊断，聚合酶链反应 (PCR) 检测检测不到 50% 的 EGFR Exon20 插入。
“EGFR Exon20 插入 + NSCLC 是一种治疗不足的癌症，我们无法用传统的 EGFR TKI 有效靶向，”丹娜法伯癌症研究所的医学博士 Pasi A. Jänne 表示。“ Exkivity (mobocertinib) 的批准标志着又向前迈出了重要的一步，它为医生及其患者提供了一种新的靶向口服疗法，该疗法专为该患者群体设计，已显示出具有临床意义和持续的反应。”
Exon 20 执行董事 Marcia Horn 表示：“EGFR Exon20 插入 + NSCLC 患者历来面临着一系列独特的挑战，这种肺癌非常罕见，不仅诊断不足，而且缺乏可以提高反应率的靶向治疗方案。 ICAN 小组，国际癌症倡导网络。“作为患者倡导者，近五年来每天都与 EGFR Exon20 插入 + NSCLC 患者及其家人一起工作，我很高兴见证在与这种破坏性疾病作斗争的过程中不断取得进展，并感谢各地的患者、家人、医疗保健专业人员和科学家为批准这种有希望的靶向治疗做出贡献的全球。”
FDA 的批准基于 Exkivity 1/2 期试验中铂类预处理人群的结果，该试验由 114 名 EGFR Exon20 插入 + NSCLC 患者组成，这些患者之前接受过铂类治疗，并以 160 毫克剂量接受治疗。在 2021 年美国临床肿瘤学会 (ASCO) 年会上公布了 1/2 期试验的结果，并证明每个独立审查委员会 (IRC) 的确认 ORR 为 28%（每位研究者为 35%）以及中位 DoR每个 IRC 为 17.5 个月，每个 IRC 的中位总生存期 (OS) 为 24 个月，中位无进展生存期 (PFS) 为 7.3 个月。
最常见的不良反应 (>20%) 是腹泻、皮疹、恶心、口腔炎、呕吐、食欲下降、甲沟炎、疲劳、皮肤干燥和肌肉骨骼疼痛。Exkivity 处方信息包括对 QTc 延长和尖端扭转型室性心动过速的加框警告，以及对间质性
肺病/肺炎、心脏毒性和腹泻的警告和预防措施。
FDA 审查是在 Orbis 项目下进行的，这是 FDA 肿瘤学卓越中心（OCE）的一项倡议，为国际合作伙伴之间同时提交和审查肿瘤学产品提供了一个框架。我们期待继续与全球监管机构合作，将 mobocertinib 带给患者。
提供武田的 Wave 1 产品线
武田的定位是通过全球品牌扩张及其 Wave 1 产品线实现近期增长，其中包括多个一流/一流的新分子实体 (NME)，有可能在 2024 财年获得批准. 我们的 Wave 2 管道包含大约 30 个 NME 和下一代平台，将支持武田在 25 财年及以后的可持续增长。
关于 Exkivity (mobocertinib)
Exkivity 是一流的口服酪氨酸激酶抑制剂 (TKI)，专门设计用于选择性靶向表皮生长因子受体 (EGFR) Exon20 插入突变。
Exkivity 在美国被批准用于治疗经 FDA 批准的测试检测到的具有 EGFR 外显子 20 插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌 (NSCLC) 成人患者，其疾病在铂类药物治疗期间或之后进展。以化疗为主。
mobocertinib 1/2 期试验的结果也已被中国药物评价中心 (CDE) 接受审查，用于既往接受过至少一种既往全身治疗的局部晚期或转移性 EGFR Exon20 插入突变非小细胞肺癌患者。化疗。
关于 EGFR Exon20 插入 + NSCLC
非小细胞肺癌 (NSCLC) 是最常见的肺癌形式，据世界卫生组织称，在全球每年估计诊断出的 220 万例新肺癌病例中，其约占 85%。1,2 表皮生长因子受体 (EGFR) 外显子 20 插入 + NSCLC 患者约占 NSCLC 患者的 1-2%，与西方人群相比，该疾病在亚洲人群中更为常见。3-7 这种疾病的预后比其他 EGFR 突变更差，因为 EGFR TKI（不专门针对 EGFR Exon20 插入）和化疗对这些患者的益处有限。
武田致力于持续研发，通过发现和提供转化药物来满足肺癌社区的需求。
EXKIVITY 重要安全信息
QTc 间期延长和尖端扭转型室速： Exkivity 可导致危及生命的心率校正 QT (QTc) 延长，包括可能致命的尖端扭转型室性心动过速，需要在基线和期间定期监测 QTc 和电解质治疗。增加对有 QTc 延长危险因素的患者的监测频率。避免使用已知会延长 QTc 间期的伴随药物，以及使用 Exkivity 的强或中度 CYP3A 抑制剂，这可能会进一步延长 QTc。根据 QTc 延长的严重程度，扣留、减少剂量或永久终止 Exkivity。
间质性
肺病 (ILD)/肺炎：监测患者是否出现新的或恶化的肺部症状，表明 ILD/肺炎。对疑似 ILD/肺炎的患者立即停用 Exkivity，如果确认 ILD/肺炎，则永久终止 Exkivity。
心脏毒性：在基线和治疗期间监测心脏功能，包括左心室射血分数。扣留、减低剂量恢复或根据严重程度永久停药。
腹泻：腹泻可能导致脱水或电解质失衡，有或没有肾功能损害。监测电解质并建议患者在腹泻第一次发作时开始使用止泻药并增加液体和电解质的摄入量。根据严重程度扣留、减少剂量或永久停用 EXKIVITY。
胚胎-胎儿毒性：会导致胎儿伤害。忠告有生育潜力的女性对胎儿的潜在风险并使用有效的非激素避孕措施。
武田对肿瘤学的承诺
我们的核心研发使命是通过我们对科学的承诺、突破性创新和对改善患者生活的热情，为全球癌症患者提供新药。无论是我们的血液疗法、我们强大的管道还是实体瘤药物，我们的目标是保持创新和竞争力，为患者提供他们需要的治疗。
关于武田制药株式会社
武田制药有限公司（东京证券交易所股票代码：4502/纽约证券交易所股票代码：TAK）是一家总部位于日本的全球、以价值观为基础、以研发为导向的生物制药领导者，致力于发现和提供改变生命的治疗方法，以我们对患者、我们的员工和星球。武田将其研发工作重点放在四个治疗领域：肿瘤学、稀有遗传学和血液学、神经科学和胃肠病学 (GI)。我们还对血浆衍生疗法和疫苗进行有针对性的研发投资。我们专注于开发高度创新的药物，通过推进新治疗方案的前沿并利用我们增强的协作研发引擎和能力来创建强大的、模式多样化的管道，从而为改变人们的生活做出贡献。我们的员工致力于改善患者的生活质量，并与我们在大约 80 个国家/地区的医疗保健合作伙伴合作。
