治疗9类肌营养不良症(MD)的药物
编辑：印度博生药房
收录时间：2021-12-25
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肌营养不良症（Muscular dystrophy，MD）是一组遗传性肌肉变性疾病，主要症状为进行性加重的肌无力或肌肉萎缩。
目前以对症治疗和支持治疗为主，尚无有效的根治方法。
包含三十种不同的遗传性疾病，通常分为九个主要类别，包括：
1、杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy，DMD）
DMD是常见的MD类型
2、贝克尔型肌营养不良症（Becker Disease，MCR）
贝克病是不严重的DMD的变异体，是常见的先天性肌强直疾病。
3、先天性肌肉营养不良（Congenital Muscular Dystrophy，CMD）
CMD是常染色体隐性遗传的肌肉疾病，是一组异质性疾病，有多种亚型。
4、远端型肌肉营养不良（Distal Muscular Dystrophy，D-MD）
D-MD是一组以手或脚发作为特征的疾病，发病与Dysferlin（营养不良相关FER-1样蛋白）有关。
5、Emery–Dreifuss肌营养不良症（Emery–Dreifuss muscular dystrophy，EDMD）
Emery–Dreifuss肌营养不良症是一种主要影响用于运动的肌肉（如骨骼肌），也影响心肌的疾病。
6、面肩肱型肌营养不良症（Facioscapulohumeral muscular dystrophy，FSHD）
FSHD主要影响脸，肩，上臂等部位的肌肉。FSHD是由涉及DUX4基因的复杂遗传变化引起的。
7、肢带性肌营养不良症（Limb–girdle muscular dystrophy，LGMD）
LGMD是遗传和临床上异质的稀有，以累及骨盆带和肩胛带肌为主要特点的一组遗传性肌肉病，是进行性肌营养不良的一种。
8、肌强直性营养不良（Myotonic Dystrophy，DM）
强直性肌营养不良症是最常见的肌肉营养不良形式，表现为DM1和DM2两种形式，DM2通常比DM1温和．
9、眼咽型肌营养不良（oculopharyngeal muscular dystrophy，OPMD）
OPMD与PABPN1基因突变有关，就该病的鉴别诊断而言，必须区分OPMD与重症肌无力或线粒体脑肌病。
