Palynziq（pegvaliase-pqpz）FDA 儿科适应症获批核心要点

公司：BioMarin（BMRN）

 

时间：2026 年 2 月 27 日

 

药物：Palynziq® 培戈维酶

 

机制：全球唯一获批治疗苯丙酮尿症（PKU）的酶替代疗法

一、本次获批

二、疾病要点

• PKU：PAH 酶缺乏，Phe 在血液蓄积，导致神经认知损伤
• 传统治疗：极严格低蛋白饮食，依从性极差
• 青少年期控制差会显著影响学习、行为与发育

三、关键临床数据（PEGASUS 3 期，12～<18 岁）

• 基线平均血 Phe：≈1027 μmol/L
• 第 72 周：
  • Palynziq 组：Phe 平均下降 −473 μmol/L
  • 单纯饮食组：Phe 平均下降 −19 μmol/L
  • 组间差异：−409 μmol/L（p＜0.001）
   
• 近半数患者血 Phe 达到控制目标，部分可放宽饮食、停用特殊配方

四、核心价值

• 唯一酶替代疗法，与基因型无关
• 可在放宽天然蛋白饮食的同时控制血 Phe
• 显著改善青少年依从性与神经认知预后

五、安全性（青少年）

六、重要安全信息（精简）

黑框警告：过敏反应

• 可在治疗任何时间发生
• 首剂需在医院观察≥60 分钟
• 患者必须随身携带肾上腺素自动注射器
• 仅通过 Palynziq REMS 受限计划 供应

其他重要风险

• 注射部位严重感染（脓肿、蜂窝织炎等）
• 低苯丙氨酸血症（需监测血 Phe，<30 μmol/L 需减量 / 调整饮食）
• 与其他 PEG 化产品合用可能增加超敏风险

七、里程碑意义

• 全球首个且唯一获批用于 12 岁及以上青少年 PKU 的酶替代疗法
• 从 “严格饮食控制” 升级为药物 + 饮食的现代治疗模式
• 显著降低青少年神经认知损伤风险，提高生活质量与依从性